SAN DIEGO - Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PSTX), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho P-BCMA-ALLO1, liệu pháp điều tra cho bệnh đa u tủy, một loại ung thư máu.
Việc chỉ định này nhằm thúc đẩy các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ và đi kèm với các lợi ích như tín dụng thuế và độc quyền thị trường bảy năm tiềm năng khi được phê duyệt.
P-BCMA-ALLO1 là liệu pháp thụ thể kháng nguyên khảm đồng loại (CAR)-T nhắm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA), được phát triển cho bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc kháng trị. Đây là một phần trong sự hợp tác của Poseida với Roche và hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1.
Dữ liệu ban đầu được trình bày vào tháng 12/2023 tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) cho thấy liệu pháp này được dung nạp tốt với kết quả an toàn và hiệu quả sơ bộ tích cực.
Công ty đã công bố hồ sơ an toàn thuận lợi của liệu pháp, khả năng tiếp cận và tồn tại trong tủy xương và không cần hóa trị liệu bắc cầu trong dân số có ý định điều trị. Dữ liệu thêm về hiệu quả điều trị ở những bệnh nhân trước đây đã trải qua liệu pháp nhắm mục tiêu BCMA sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ (AACR) vào ngày 8 tháng 4 năm 2024.
Poseida Therapeutics chuyên về các liệu pháp tế bào và gen cho bệnh ung thư và các bệnh hiếm gặp, sử dụng các nền tảng chỉnh sửa di truyền độc quyền và khả năng sản xuất nội bộ. Chỉ định thuốc mồ côi nhấn mạnh tiềm năng của P-BCMA-ALLO1 để đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của nhiều bệnh nhân u tủy.
Cập nhật bổ sung về tiến trình lâm sàng của liệu pháp dự kiến vào nửa cuối năm 2024. Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Poseida Therapeutics, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.