Ông Trump chi hơn 100 triệu USD gom trái phiếu từ khi nhậm chức
Investing.com -- Cổ phiếu của PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) đã giảm 5% sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư Phản hồi Hoàn chỉnh (CRL) đối với Đơn xin Phê duyệt Thuốc Mới (NDA) của công ty cho vatiquinone, một phương pháp điều trị bệnh Friedreich’s ataxia.
FDA đã nêu rõ trong CRL rằng PTC không chứng minh được "bằng chứng đáng kể về hiệu quả" của vatiquinone và rằng một "nghiên cứu bổ sung đầy đủ và được kiểm soát tốt" sẽ cần thiết trước khi công ty có thể nộp lại đơn xin phê duyệt.
"Chúng tôi tất nhiên thất vọng về quyết định không phê duyệt vatiquinone của FDA," ông Matthew B. Klein, Tiến sĩ Y khoa, Giám đốc Điều hành của PTC Therapeutics cho biết. "Chúng tôi tin rằng dữ liệu thu thập được cho đến nay chứng minh rằng vatiquinone có thể cung cấp một liệu pháp an toàn và hiệu quả cho cả trẻ em và người lớn đang sống với bệnh Friedreich’s ataxia."
Công ty dự định sẽ gặp FDA để thảo luận về các bước tiềm năng nhằm giải quyết các vấn đề được nêu ra trong phản hồi của cơ quan quản lý.
Vatiquinone được mô tả là chất ức chế chọn lọc đầu tiên trong phân loại của 15-Lipoxygenase (15-LO), một enzyme điều chỉnh các con đường năng lượng và stress oxy hóa bị gián đoạn trong bệnh Friedreich’s ataxia. Thuốc đã được đánh giá trong một số nghiên cứu lâm sàng, đặc biệt là ở bệnh nhi, nơi công ty báo cáo rằng thuốc đã thể hiện tác động đến nguy cơ tử vong và các triệu chứng bệnh thần kinh và thần kinh cơ khác nhau.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.