Ông Trump chi hơn 100 triệu USD gom trái phiếu từ khi nhậm chức
Investing.com -- Cổ phiếu của Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) đã tăng vọt 17% vào hôm thứ Tư sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chứng nhận Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em cho phương pháp điều trị PBGENE-DMD của họ dành cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Chứng nhận này nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể về các lựa chọn điều trị mới cho các bé trai mắc DMD, một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 15.000 người tại Hoa Kỳ. DMD chủ yếu ảnh hưởng đến những người dưới 18 tuổi và đặc trưng bởi tình trạng yếu cơ tiến triển.
Chương trình PBGENE-DMD của Precision sử dụng nền tảng chỉnh sửa gen ARCUS độc quyền của công ty để cắt bỏ exon 45-55 của gen dystrophin. Theo công ty, phương pháp này có tiềm năng mang lại lợi ích cho tới 60% bệnh nhân mắc DMD bằng cách chỉnh sửa vĩnh viễn trình tự DNA của bệnh nhân để tạo ra protein dystrophin gần như đầy đủ chiều dài, xuất hiện tự nhiên.
"Phương pháp của chúng tôi được thiết kế để chỉnh sửa vĩnh viễn trình tự DNA của bệnh nhân, tạo ra protein dystrophin gần như đầy đủ chiều dài được sản xuất tự nhiên, đã được biết là có chức năng ở người," bà Cindy Atwell, Giám đốc Phát triển và Kinh doanh tại Precision BioSciences cho biết.
Với chứng nhận này, Precision có thể đủ điều kiện nhận Phiếu Ưu tiên Xem xét khi PBGENE-DMD được FDA phê duyệt. Phiếu này có thể được sử dụng để nhận được ưu tiên xem xét của FDA cho một sản phẩm khác hoặc có thể được bán cho một nhà tài trợ khác, tiềm năng cung cấp vốn không pha loãng.
Công ty chỉnh sửa gen đang trong giai đoạn lâm sàng này hiện đang hoàn thành các nghiên cứu độc tính cuối cùng để chuẩn bị cho Đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) và dự kiến sẽ tạo ra dữ liệu lâm sàng ban đầu vào năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.