Wave Life Sciences báo cáo đột phá chỉnh sửa RNA

CAMBRIDGE, Mass. - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã công bố một cột mốc quan trọng trong chỉnh sửa RNA với liệu pháp WVE-006 cho sự thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Công ty đã tiết lộ dữ liệu bằng chứng cơ chế tích cực từ nghiên cứu RestorAATion-2 Giai đoạn 1b / 2a, đánh dấu minh chứng lâm sàng đầu tiên về chỉnh sửa RNA ở người.

Nghiên cứu liên quan đến hai bệnh nhân có kiểu gen ZZ đồng hợp tử của AATD, người đã nhận được một liều WVE-006 dưới da duy nhất. Việc điều trị dẫn đến nồng độ alpha-1 antitrypsin (AAT) trong huyết tương trung bình khoảng 11 micromol, với hơn 60% là protein M-AAT loại hoang dã, có liên quan đến nguy cơ mắc bệnh phổi và gan liên quan đến AATD thấp hơn. Hiệu quả điều trị là bền vững, với nồng độ protein M-AAT được quan sát qua 57 ngày sau khi dùng.

WVE-006 được thiết kế để giải quyết các bệnh về phổi và gan liên quan đến AATD bằng cách chỉnh sửa mRNA Z-AAT đột biến để tạo ra protein M-AAT. Sự gia tăng ức chế elastase bạch cầu trung tính từ đường cơ sở phù hợp với việc sản xuất M-AAT chức năng. Việc điều trị đã được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo.

Wave Life Sciences dự kiến sẽ chia sẻ dữ liệu đa liều từ thử nghiệm RestorAATion-2 đang diễn ra vào năm 2025. Công ty cũng sẽ làm nổi bật những dữ liệu này và giới thiệu các chương trình chỉnh sửa RNA mới tại Ngày nghiên cứu hàng năm vào ngày 30 tháng 10.

Thị trường tiềm năng cho các phương pháp điều trị AATD là rất đáng kể, với ước tính 200.000 cá nhân ở Mỹ và Châu Âu sống chung với tình trạng này. Hiện tại, các lựa chọn điều trị chỉ giới hạn trong liệu pháp tăng cường tiêm tĩnh mạch hàng tuần cho bệnh phổi, tạo ra doanh thu hơn 1,4 tỷ đô la trên toàn thế giới vào năm 2023. Không có liệu pháp nào được phê duyệt cho bệnh gan AATD, thường dẫn đến ghép gan cho những người bị ảnh hưởng.

Wave Life Sciences có sự hợp tác với GSK, công ty nắm giữ giấy phép toàn cầu độc quyền cho WVE-006. Sau khi hoàn thành nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa RestorAATion-2 sẽ được chuyển giao cho GSK. Wave đủ điều kiện nhận tới 525 triệu đô la trong các cột mốc, cộng với tiền bản quyền theo cấp trên doanh thu ròng cho WVE-006.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và đại diện cho một bước nhảy vọt cho Wave Life Science trong lĩnh vực y học RNA, có khả năng mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân AATD.

Trong một tin tức gần đây khác, Wave Life Sciences đã giành lại quyền kiểm soát chương trình bệnh Huntington, WVE-003, sau khi chấm dứt thỏa thuận hợp tác với Takeda Pharmaceutical. Công ty dự kiến phản hồi theo quy định về lộ trình phê duyệt tăng tốc cho WVE-003 vào cuối năm 2024. Trong những phát triển khác, Wave Life Sciences đã báo cáo dữ liệu đầy hứa hẹn từ ứng cử viên thuốc loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), WVE-N531, dẫn đến việc tăng mục tiêu chia sẻ của B.Riley và JPMorgan. Công ty cũng đã hoàn thành thành công đợt chào bán công khai trị giá 175 triệu đô la cổ phiếu phổ thông. Các nhà phân tích từ B.Riley, Jones Trading và H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu của Wave Life Sciences. Công ty cũng dự đoán dữ liệu giai đoạn I / II từ sự hợp tác với GSK về WVE-006 AATD, một phương pháp điều trị thiếu alpha-1 antitrypsin. Đây là những phát triển gần đây trong hoạt động của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE) đã có những bước tiến đáng kể trong việc chỉnh sửa RNA với liệu pháp WVE-006 và bước đột phá này được phản ánh trong hoạt động tài chính gần đây của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Wave Life Sciences đã có mức tăng trưởng doanh thu đáng chú ý là 202.25% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, đạt 110.5 triệu đô la. Sự gia tăng đáng kể này phù hợp với tiến trình của công ty trong các thử nghiệm lâm sàng và các cơ hội thị trường tiềm năng trong không gian điều trị AATD.

Mặc dù kết quả lâm sàng tích cực, điều quan trọng cần lưu ý là Wave Life Sciences hiện đang hoạt động thua lỗ, với tỷ suất lợi nhuận gộp là -26,3% so với cùng kỳ. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển. Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng công ty "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này rất quan trọng để duy trì các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và các nỗ lực phát triển trong tương lai.

Thị trường đã phản ứng tích cực với những thành tựu gần đây của Wave, với cổ phiếu cho thấy sự trở lại mạnh mẽ 43,14% trong tháng trước và 62,74% trong sáu tháng qua. Hiệu suất này cho thấy niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng của công ty, đặc biệt là sau khi công bố kết quả chỉnh sửa RNA đột phá.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 11 lời khuyên bổ sung cho Wave Life Sciences, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.