LEXINGTON, Mass. - Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VYGR), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển y học di truyền thần kinh, hôm nay đã công bố lựa chọn một ứng cử viên chính cho chương trình trị liệu gen của họ nhắm vào bệnh Parkinson và các bệnh khác qua trung gian gen GBA1.
Ứng cử viên này là kết quả của sự hợp tác của công ty với Neurocrine Biosciences và sử dụng một capsid mới từ nền tảng khám phá capsid TRACER™ độc quyền của Voyager.
Sự tiến bộ này đã kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 3 triệu USD cho Voyager, dự kiến sẽ được nhận vào quý II/2024. Công ty cũng được hưởng lợi từ các cột mốc phát triển và thương mại hóa trong tương lai. Đơn đăng ký Thuốc mới điều tra (IND) cho chương trình này dự kiến sẽ được nộp cho FDA vào năm 2025.
Giám đốc điều hành của Voyager, Alfred W. Sandrock, Jr., MD, Ph.D., bày tỏ sự lạc quan về sự tiến bộ, nhấn mạnh tiềm năng cho ba liệu pháp gen sử dụng capsid mới của họ để đưa vào thử nghiệm lâm sàng vào năm 2025. Chúng bao gồm các chương trình mất điều hòa GBA1 và Friedreich hợp tác với Neurocrine và chương trình SOD1 ALS của Voyager.
Chương trình GBA1 là một phần của thỏa thuận hợp tác chiến lược từ năm 2023 giữa Voyager và Neurocrine Biosciences, bao gồm nghiên cứu, phát triển, sản xuất và thương mại hóa các sản phẩm trị liệu gen AAV cho bệnh Parkinson và các bệnh qua trung gian GBA1 khác, cùng với ba chương trình không được tiết lộ khác nhắm vào các bệnh hoặc tình trạng hệ thần kinh trung ương liên quan đến các mục tiêu di truyền hiếm gặp.
Theo các điều khoản hợp tác, Voyager có thể nhận được tới 1,5 tỷ đô la thanh toán cột mốc phát triển tiềm năng, cùng với các khoản thanh toán cột mốc thương mại bổ sung, tiền bản quyền theo cấp trên doanh thu thuần và tài trợ chương trình. Công ty cũng giữ lại một tùy chọn chia sẻ chi phí và lợi nhuận 50/50 ở Mỹ cho chương trình GBA1 sau dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm lâm sàng bệnh Parkinson đầu tiên.
Nền tảng khám phá TRACER™ Capsid là một nền tảng sàng lọc dựa trên RNA được thiết kế để phát hiện nhanh chóng các capsid AAV có thể xâm nhập vào hàng rào máu não và cung cấp các liệu pháp gen trực tiếp đến hệ thần kinh trung ương.
Nền tảng này đã tạo ra capsid cho thấy biểu hiện gen vượt trội và phổ biến trong CNS so với capsid AAV thông thường và có khả năng nhắm mục tiêu vào các khu vực cụ thể của não mà theo truyền thống khó tiếp cận.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí của Voyager Therapeutics, Inc. và phản ánh những nỗ lực không ngừng của công ty để thúc đẩy các phương pháp điều trị các bệnh thần kinh bằng cách sử dụng công nghệ trị liệu gen của họ.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VYGR) gần đây đã có những bước tiến đáng kể trong chương trình trị liệu gen của họ, được phản ánh trong các số liệu tài chính và thị trường của họ. Với vốn hóa thị trường ấn tượng là 447,44 triệu đô la, cam kết của công ty đối với sự đổi mới trong y học di truyền thần kinh là rõ ràng.
Một con số nổi bật từ hoạt động tài chính gần đây của họ là mức tăng trưởng doanh thu đáng chú ý hơn 511% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, thể hiện tiềm năng của nền tảng khám phá capsid TRACER™ độc quyền của họ và giá trị của các hợp tác chiến lược của họ.
Hai mẹo InvestingPro đặc biệt liên quan đến Voyager Therapeutics tại thời điểm này là vị thế tiền mặt mạnh mẽ của công ty so với nợ và những sửa đổi tích cực của các nhà phân tích về thu nhập của công ty trong giai đoạn sắp tới. Những hiểu biết này cho thấy một nền tảng tài chính vững chắc và niềm tin ngày càng tăng vào hiệu suất trong tương lai của công ty.
Hơn nữa, định giá của công ty ngụ ý lợi suất dòng tiền tự do mạnh mẽ, có thể hấp dẫn đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm các công ty có tiềm năng thu lợi nhuận cao từ các khoản đầu tư của họ.
Các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của Voyager có thể khám phá thêm Mẹo InvestingPro, với tổng cộng 9 mẹo bổ sung có sẵn tại https://www.investing.com/pro/VYGR. Đối với những người tìm cách đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt nhất, sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 có thể giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.