uniQure thống nhất với FDA về lộ trình phát triển liệu pháp điều trị bệnh Huntington

LEXINGTON, Mass. và AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), một công ty chuyên về liệu pháp gen, đã công bố tiến triển trong các cuộc thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về AMT-130, một ứng viên liệu pháp gen điều trị bệnh Huntington. Công ty đã thống nhất với FDA về các khía cạnh quan trọng của đơn đăng ký cấp phép sinh phẩm (BLA) dự kiến sẽ được nộp trong quý đầu tiên năm 2026.

Các cuộc họp Loại B gần đây với FDA đã đạt được thỏa thuận về một số thành phần của kế hoạch phân tích thống kê và thông tin về Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) để hỗ trợ BLA cho AMT-130. FDA ủng hộ việc sử dụng Thang đánh giá bệnh Huntington Thống nhất (cUHDRS) như một tiêu chí lâm sàng chấp nhận được cho phê duyệt nhanh. Phân tích hiệu quả chính sẽ so sánh sự thay đổi sau 3 năm trong cUHDRS ở bệnh nhân dùng AMT-130 liều cao với nhóm đối chứng bên ngoài được điều chỉnh bằng điểm xu hướng.

Dữ liệu đối chứng bên ngoài sẽ được lấy từ nghiên cứu ENROLL-HD, một nghiên cứu toàn diện về lịch sử tự nhiên của bệnh Huntington, đã thu thập khoảng 33.000 bệnh nhân. Bộ dữ liệu này dự kiến sẽ cung cấp kích thước mẫu mạnh, giảm sự biến thiên và nâng cao độ chắc chắn của phân tích.

Công ty cũng dự định nộp kế hoạch phân tích thống kê và CMC cập nhật cho FDA trong quý hai năm 2025, sau đó bắt đầu quy trình Đánh giá Hiệu suất Quy trình (PPQ), trình bày dữ liệu hàng đầu Giai đoạn I/II, và tổ chức cuộc họp tiền BLA với FDA vào cuối năm. Mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang đốt tiền mặt, nhưng họ vẫn duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 11,99, đảm bảo nguồn lực đầy đủ cho các chương trình phát triển lâm sàng.

uniQure hướng tới việc cung cấp phương pháp điều trị đầu tiên có khả năng thay đổi bệnh Huntington và đã nhận được chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) và Liệu pháp Đột phá của FDA cho AMT-130.

Công ty đang tiến hành các nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn I/II để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả thăm dò của AMT-130 tại Hoa Kỳ và châu Âu. Các nghiên cứu liên quan đến việc sử dụng liệu pháp một lần trực tiếp vào vùng thể vân của bệnh nhân mắc bệnh Huntington ở giai đoạn đầu.

Bệnh Huntington là một rối loạn thoái hóa thần kinh di truyền hiếm gặp dẫn đến sự suy giảm tiến triển về thể chất và tinh thần. Mặc dù có nguyên nhân di truyền rõ ràng, hiện tại không có liệu pháp được phê duyệt nào để trì hoãn khởi phát hoặc làm chậm tiến triển của bệnh.

Thông tin cập nhật này dựa trên thông cáo báo chí từ uniQure N.V.

Trong các tin tức gần đây khác, uniQure đã đạt được những bước tiến đáng kể với các chương trình liệu pháp gen của mình. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá cho AMT-130 của uniQure để điều trị bệnh Huntington, nhấn mạnh tiềm năng của nó trong việc giải quyết tình trạng nghiêm trọng này. Chỉ định này, cùng với các chỉ định khác như Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến và Fast Track, dựa trên dữ liệu tạm thời đầy hứa hẹn từ các thử nghiệm Giai đoạn I/II đang diễn ra, cho thấy AMT-130 có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh. Các nhà phân tích từ H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá 70 đô la cho uniQure, phản ánh sự tin tưởng vào vị thế tài chính của công ty và triển vọng của đường ống liệu pháp gen. Công ty này coi chỉ định Liệu pháp Đột phá là một cột mốc quan trọng, có khả năng đẩy nhanh quá trình phê duyệt và ra mắt thương mại AMT-130 vào năm 2026.

Ngoài ra, uniQure đã công bố thỏa thuận việc làm sửa đổi với CEO Matthew Kapusta, bao gồm mức lương cơ bản 676.700 đô la và các điều khoản về tiền thưởng hiệu suất và ưu đãi dài hạn. Trong trường hợp chấm dứt hợp đồng hoặc thay đổi quyền kiểm soát, ông Kapusta được hưởng các quyền lợi trợ cấp thôi việc, bao gồm tiếp tục trả lương và tăng tốc quyền hưởng các phần thưởng cổ phiếu. Những tiến bộ gần đây của công ty, bao gồm chỉ định của FDA và sự ổn định trong lãnh đạo, nhấn mạnh cam kết của họ trong việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh nghiêm trọng. Khi uniQure tiến triển với các thử nghiệm lâm sàng và tương tác với cơ quan quản lý, thị trường sẽ theo dõi chặt chẽ sự phát triển của các ứng viên liệu pháp gen đầy hứa hẹn của họ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.