Travere tạm dừng ghi danh vào nghiên cứu homocystinuria

SAN DIEGO - Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã thông báo tạm dừng đăng ký bệnh nhân trong Nghiên cứu HARMONY Giai đoạn 3, đang đánh giá hiệu quả của pegtibatinase trong điều trị homocystinuria cổ điển (HCU). Công ty trích dẫn sự cần thiết phải cải tiến quy trình trong việc mở rộng quy mô sản xuất là lý do tạm dừng.

Việc đình chỉ tự nguyện này được thiết kế để giải quyết và tối ưu hóa quy trình mở rộng quy mô cho sản xuất thương mại, không đáp ứng hồ sơ chất ma túy mong muốn trong những nỗ lực gần đây. Bất chấp thất bại, Travere vẫn duy trì rằng những bệnh nhân hiện đang tham gia thử nghiệm pegtibatinase sẽ không bị ảnh hưởng, vì họ sẽ tiếp tục nhận được thuốc từ các lô quy mô nhỏ hiện có.

Phó chủ tịch cấp cao về Nghiên cứu và Phát triển, Tiến sĩ Bill Rote, bày tỏ sự tin tưởng vào khả năng khắc phục các vấn đề sản xuất của công ty, nhấn mạnh chuyên môn sinh học sâu rộng của cả nhóm nội bộ và các đối tác bên ngoài.

Ngày dự kiến sớm nhất để tiếp tục ghi danh vào Nghiên cứu HARMONY dự kiến là vào năm 2026. Do đó, các khoản đầu tư liên quan đến tuyển sinh lâm sàng và sản xuất quy mô lớn dự kiến sẽ bị hoãn lại sau năm 2025. Tuy nhiên, Travere dự kiến sẽ giảm chi phí nghiên cứu và phát triển hơn 30 triệu đô la vào năm 2025 so với năm 2024, do sự tiến triển của các chương trình Giai đoạn 3 khác, đặc biệt là cho sparsentan, sắp hoàn thành.

Travere cũng báo cáo rằng dự trữ tài chính của công ty, bao gồm tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được với tổng trị giá 325,4 triệu USD tính đến ngày 30/6/2024, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động đến năm 2028.

HCU cổ điển là một rối loạn chuyển hóa hiếm gặp dẫn đến nồng độ homocysteine tăng cao, gây ra các biến chứng đe dọa tính mạng. Pegtibatinase, nếu thành công, có thể trở thành liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên cho tình trạng này. Thuốc đã nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá, Bệnh nhi hiếm gặp và chỉ định Theo dõi nhanh của FDA, cũng như chỉ định Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ và Châu Âu.

Công ty sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị vào cuối ngày hôm nay để thảo luận thêm về việc tạm dừng đăng ký. Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Travere Therapeutics.

Trong các tin tức gần đây khác, Travere Therapeutics đã tạm dừng đăng ký vào Nghiên cứu HARMONY Giai đoạn 3 để tạo điều kiện cải thiện quy mô sản xuất. Việc tạm dừng sẽ không ảnh hưởng đến những bệnh nhân đã tham gia nghiên cứu. Công tác tuyển sinh dự kiến sẽ tiếp tục vào năm 2026. Trên một lưu ý tích cực, thuốc Filspari của Travere đã được FDA chấp thuận đầy đủ để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh thận Immunoglobulin A nguyên phát (IgAN), có khả năng dẫn đến tăng trưởng doanh số. Trên thực tế, doanh số bán hàng của Filspari đạt 27,1 triệu USD trong quý II/2024, tăng 37% so với quý I. Các nhà phân tích từ Canaccord Genuity, Citi và BofA Securities đã duy trì xếp hạng Mua trên Travere, với Canaccord Genuity và Citi nâng mục tiêu giá của họ. Những phát triển gần đây làm nổi bật một giai đoạn tiến bộ đáng kể cho Travere Therapeutics.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Travere Therapeutics phải đối mặt với việc tạm dừng đăng ký bệnh nhân cho Nghiên cứu HARMONY của mình, các nhà đầu tư có thể theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy vốn hóa thị trường là 1,15 tỷ đô la, cho thấy quy mô của công ty trong bối cảnh dược phẩm sinh học cạnh tranh. Bất chấp những thách thức trong việc mở rộng quy mô sản xuất, tài sản lưu động của công ty rất mạnh mẽ, với đủ dự trữ để tài trợ cho các hoạt động tốt trong tương lai.

InvestingPro Tips cho thấy Travere Therapeutics đang trải qua một sự trở lại mạnh mẽ trong năm qua, với tổng lợi nhuận giá 70,46%, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư. Ngoài ra, công ty đang hoạt động với mức nợ vừa phải, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi họ giải quyết các vấn đề sản xuất hiện tại. Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chi tiết hơn và các mẹo bổ sung, có 14 Mẹo InvestingPro có sẵn, có thể được truy cập cho Travere Therapeutics tại InvestingPro.

Hơn nữa, cổ phiếu của công ty đã giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần, ở mức 98,24% mức đỉnh, điều này có thể báo hiệu niềm tin của thị trường hoặc, theo một Mẹo InvestingPro khác, cho thấy cổ phiếu đang ở trong vùng quá mua. Với tỷ lệ Giá / Sách là 75,9, cổ phiếu đang giao dịch ở mức bội số cao, có thể được các nhà đầu tư tập trung vào giá trị quan tâm. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, một thực tế có thể đè nặng lên hiệu suất của cổ phiếu trong ngắn hạn.

Nhìn chung, trong khi Travere Therapeutics điều hướng qua những thách thức hiện tại, những hiểu biết của InvestingPro cung cấp ảnh chụp nhanh về các số liệu tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty có thể có giá trị cho các nhà đầu tư xem xét vị trí của họ trong lĩnh vực dược phẩm sinh học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.