Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
ENCINITAS, California - Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp Chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi cho phương pháp điều trị điều tra KIO-301, nhằm vào một tập hợp con các bệnh võng mạc di truyền (IRD), bao gồm viêm võng mạc sắc tố (RP). Chỉ định này, được công bố ngày hôm nay, định vị Kiora cho các lợi thế pháp lý và thị trường đáng kể trong Liên minh châu Âu.
Chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi được trao để khuyến khích phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp, đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến ít hơn 5 trên 10.000 người ở EU. KIO-301 là một photoswitch phân tử nhỏ được thiết kế để khôi phục thị lực bằng cách trao khả năng cảm nhận ánh sáng cho các tế bào hạch võng mạc sau khi thoái hóa tế bào cảm quang trong IRD.
Giám đốc phát triển của Kiora Pharmaceuticals, Eric Daniels, MD, tuyên bố rằng việc chỉ định đảm bảo ít nhất mười năm độc quyền thị trường ở châu Âu, ngoài Chỉ định thuốc mồ côi đã được bảo đảm ở Hoa Kỳ. Những lợi ích này, cùng với quy trình phê duyệt thị trường tập trung của EU, giảm phí tiềm năng cho các hoạt động quản lý và hỗ trợ giao thức EMA, nâng cao triển vọng cho KIO-301.
Thử nghiệm Giai đoạn 2 sắp tới, được đặt tên là ABACUS-2, sẽ là một nghiên cứu đa trung tâm, hai mặt nạ, ngẫu nhiên, có kiểm soát. Nó đại diện cho một cách tiếp cận mới để điều trị mất thị lực trong IRD độc lập với đột biến gen, khác với các liệu pháp gen hoặc tế bào.
Vào tháng 1 năm 2024, Kiora đã ký thỏa thuận hợp tác phát triển và thương mại hóa độc quyền với Théa Open Innovation, ngoại trừ châu Á, cho KIO-301 trong điều trị các bệnh võng mạc. Kiora cũng phát triển KIO-104 cho viêm màng bồ đào sau không nhiễm trùng.
Công ty cảnh báo rằng một số tuyên bố nhất định trong thông báo này là hướng tới tương lai và chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác nhau. Chúng bao gồm khả năng thực hiện các nỗ lực phát triển và thương mại hóa và để có được sự chấp thuận theo quy định đúng hạn, nếu có.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và tiến trình của Kiora có thể được theo dõi thông qua trang web và tài khoản truyền thông xã hội của họ. Các nhà đầu tư và các bên quan tâm được khuyến khích truy cập trang web của Kiora hoặc đăng ký nhận thông báo qua email để biết thêm thông tin.
Trong các tin tức gần đây khác, Kiora Pharmaceuticals đã công bố những phát hiện quan trọng từ thử nghiệm lâm sàng ABACUS-1 liên quan đến thuốc điều tra của họ, KIO-301. Thuốc này đã cho thấy làm tăng hoạt động của não ở bệnh nhân viêm võng mạc sắc tố, một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 4.000 cá nhân trên toàn cầu. Các kết quả, được trình bày bởi Giáo sư Robert James Casson, cho thấy sự gia tăng có ý nghĩa thống kê trong hoạt động trong vỏ não thị giác được đo bằng MRI chức năng.
Thử nghiệm đã đánh giá tác dụng của KIO-301 đối với những bệnh nhân có thị lực cơ bản ở các mức độ khác nhau. Trên tất cả các điểm thời gian, sự gia tăng hoạt động của vỏ não thị giác có ý nghĩa thống kê, tương quan với những cải thiện được báo cáo trước đây về thị lực và thị lực chức năng. KIO-301 là một photoswitch phân tử nhỏ được thiết kế để khôi phục độ nhạy sáng cho các tế bào võng mạc, cho phép chúng báo hiệu não, hoạt động như một công tắc kích hoạt ánh sáng.
Sau những kết quả đầy hứa hẹn này, Kiora, hợp tác với Théa Open Innovation, có kế hoạch tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II có tên ABACUS-2. Thử nghiệm này nhằm mục đích điều tra thêm hiệu quả của KIO-301 và hỗ trợ sự chấp thuận tiềm năng của nó để điều trị viêm võng mạc sắc tố. Những phát triển này đại diện cho một bước tiến trong việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh võng mạc mà không có liệu pháp hiện đang được phê duyệt.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) điều hướng bối cảnh pháp lý cho phương pháp điều trị sáng tạo KIO-301 của họ, các nhà đầu tư có thể thấy sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty được quan tâm đặc biệt. Theo dữ liệu của InvestingPro, Kiora nắm giữ vốn hóa thị trường là 13,37 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của công ty trên thị trường. Dữ liệu cũng cho thấy tỷ lệ P/E thấp đáng chú ý là 2,41, cho thấy cổ phiếu KPRX có thể bị định giá thấp so với thu nhập - một điểm có thể lọt vào mắt xanh của các nhà đầu tư giá trị.
Sức mạnh tài chính của công ty được nhấn mạnh hơn nữa bởi biên lợi nhuận gộp mạnh mẽ là 68,23% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, cho thấy quản lý hiệu quả và lợi thế cạnh tranh bền vững tiềm năng. Biên lợi nhuận hoạt động của Kiora ở mức 38,92%, điều này thể hiện khả năng chuyển đổi doanh số thành lợi nhuận của công ty một cách hiệu quả.
InvestingPro Tips cũng tiết lộ rằng Kiora không chỉ nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán mà còn có tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp đệm cho nhu cầu hoạt động hoặc chi phí không lường trước được. Hơn nữa, các nhà phân tích dự đoán rằng công ty sẽ có lãi trong năm nay, phù hợp với những phát triển tích cực gần đây của công ty và có thể tạo niềm tin cho các nhà đầu tư tiềm năng.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về hiệu suất và triển vọng tương lai của Kiora, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung. Có thêm 8 mẹo InvestingPro có sẵn có thể cung cấp sự hiểu biết toàn diện hơn về tiềm năng đầu tư của KPRX. Độc giả quan tâm có thể truy cập các mẹo này bằng cách truy cập InvestingPro và có thể tận dụng ưu đãi đặc biệt bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.