VIENNA - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã tiết lộ những phát hiện từ một nghiên cứu được trình bày tại Diễn đàn Liên đoàn các Hiệp hội Khoa học Thần kinh Châu Âu (FENS) 2024, cho thấy lợi ích tiềm năng của ứng cử viên thuốc chính GT-02287 trong mô hình chuột mắc bệnh GBA1-Parkinson. Nghiên cứu, được giới thiệu tại Vienna, Áo, đã chứng minh sự cải thiện về hiệu suất nhận thức và các hoạt động sinh hoạt hàng ngày liên quan đến GT-02287.
Tiến sĩ Joanne Taylor, Phó chủ tịch cấp cao của nghiên cứu tại Gain Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về khả năng của thuốc để giải quyết sự tiến triển của bệnh Parkinson, đặc biệt là ở những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức. Công ty hiện đang hoàn thành nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 với kỳ vọng thúc đẩy đánh giá GT-02287 ở bệnh nhân.
Áp phích được trình bày tại chỗ bởi Tiến sĩ Beatriz Calvo-Flores Guzman, có tiêu đề "GT-02287, một chất tăng cường GCase giai đoạn lâm sàng, cải thiện hoạt động sinh hoạt hàng ngày và hiệu suất nhận thức trong mô hình tiền lâm sàng của bệnh Parkinson GBA1", nêu chi tiết tác động của thuốc đối với việc xây dựng tổ và hiệu suất vận động ở chuột. Xây dựng tổ là một hành vi ở loài gặm nhấm tương tự như các nhiệm vụ của cuộc sống hàng ngày và hiệu suất nhận thức ở người. Nghiên cứu cũng báo cáo những thay đổi dấu ấn sinh học có liên quan, bao gồm giảm mức độ chuỗi ánh sáng sợi thần kinh huyết tương (NfL), một dấu hiệu cho thoái hóa thần kinh.
GT-02287 là một phân tử nhỏ thâm nhập não, được sử dụng bằng đường uống được thiết kế để khôi phục chức năng của enzyme protein lysosomal glucocerebrosidase (GCase), bị suy yếu do đột biến gen GBA1 thường liên quan đến bệnh Parkinson (PD). Trong các mô hình tiền lâm sàng, thuốc đã cho thấy hứa hẹn trong việc khôi phục chức năng enzyme GCase, giảm alpha-synuclein tổng hợp, viêm thần kinh và chết tế bào thần kinh, đồng thời cải thiện chức năng vận động và hiệu suất nhận thức.
FENS, đại diện cho hơn 22.000 nhà khoa học, tạo điều kiện trao đổi và kết nối trong cộng đồng khoa học thần kinh. Bài thuyết trình của Gain Therapeutics tại diễn đàn nhấn mạnh cam kết giải quyết bệnh Parkinson GBA1 thông qua cách tiếp cận khác biệt.
Nền tảng khám phá thuốc của Gain Therapeutics, Magellan™, sử dụng sinh học cấu trúc được AI hỗ trợ và các thuật toán độc quyền để xác định các vị trí liên kết allosteric mới trên các protein liên quan đến bệnh. Những nỗ lực của công ty tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh, rối loạn di truyền hiếm gặp và ung thư.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Gain Therapeutics, Inc. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty có thể gặp rủi ro và không chắc chắn, và không có gì đảm bảo rằng GT-02287 sẽ chứng minh hiệu quả trong các thử nghiệm trên người hoặc nhận được sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Các nhà đầu tư được cảnh báo rằng kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với dự kiến.
Trong các tin tức gần đây khác, Gain Therapeutics đã công bố ý định chào bán cổ phiếu phổ thông của mình trong một đợt chào bán công khai, với Titan Partners Group đóng vai trò là nhà cái duy nhất. Động thái này diễn ra khi công ty tiếp tục thúc đẩy ứng cử viên sản phẩm chính của mình, GT-02287, nhắm vào bệnh Parkinson GBA1. Thêm vào đó, Gain Therapeutics đã báo cáo những tiến bộ đáng kể trong nghiên cứu bệnh Parkinson, với GT-02287 chứng minh sự cải thiện về hiệu suất nhận thức trong một nghiên cứu tiền lâm sàng.
Công ty cũng đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đối với GT-02287, được dung nạp tốt ở tất cả các mức liều. Thử nghiệm này hỗ trợ việc tiếp tục phát triển GT-02287, với việc hoàn thành phần nhiều liều tăng dần dự kiến vào năm 2024.
Về những thay đổi của công ty, Gain Therapeutics gần đây đã chào đón Gene Mack làm Giám đốc Tài chính mới và bổ nhiệm Jonas Hannestad, MD, Ph.D., làm Giám đốc Y tế. Cả hai đều mang lại nhiều kinh nghiệm trong các lĩnh vực tương ứng của họ. Đây là những phát triển mới nhất trong những nỗ lực không ngừng của Gain Therapeutics nhằm thúc đẩy nghiên cứu và phát triển các liệu pháp điều trị cho các bệnh đầy thách thức.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) tiếp tục có những bước tiến trong lĩnh vực công nghệ sinh học với ứng cử viên thuốc đầy hứa hẹn GT-02287, các nhà đầu tư và các nhà quan sát trong ngành đang theo dõi chặt chẽ hoạt động tài chính và thị trường của công ty. Theo dữ liệu gần đây, GANX nắm giữ vốn hóa thị trường là 23,47 triệu đô la, phản ánh định giá của thị trường hiện tại về tiềm năng và tài sản hiện có của công ty.
Bất chấp những tin tức tích cực từ Diễn đàn FENS 2024, dữ liệu của InvestingPro cho thấy một bức tranh tài chính đầy thách thức đối với Gain Therapeutics. Tỷ lệ P/E của công ty, tính đến mười hai tháng cuối cùng tính đến quý 1 năm 2024, ở mức -1,08, cho thấy công ty hiện không có lãi. Điều này được chứng thực thêm bởi sự sụt giảm doanh thu đáng kể so với cùng kỳ, với sự thay đổi -100% và khoản lỗ hoạt động là 21.41 triệu đô la.
InvestingPro Tips cho thấy rằng trong khi các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm nay, họ không mong đợi công ty sẽ đạt được lợi nhuận trong năm. Hơn nữa, cổ phiếu của công ty đã được xác định là nằm trong vùng quá bán theo Chỉ số sức mạnh tương đối (RSI) và hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần. Điều này có khả năng báo hiệu cơ hội mua cho các nhà đầu tư tin tưởng vào triển vọng dài hạn của công ty, đặc biệt là khi xem xét rằng Gain Therapeutics nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, cung cấp một mức độ linh hoạt tài chính.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại https://www.investing.com/pro/GANX. Và trong thời gian giới hạn, các nhà đầu tư có thể tận dụng ưu đãi đặc biệt bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa thêm những hiểu biết có giá trị về Gain Therapeutics và các cơ hội đầu tư khác.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.