BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) đã công bố dữ liệu mới từ một nghiên cứu tiền lâm sàng chỉ ra rằng ứng cử viên thuốc chính của nó, GT-02287, cho thấy sự cải thiện về hiệu suất nhận thức trong mô hình bệnh Parkinson GBA1. Những phát hiện của nghiên cứu sẽ được trình bày tại Diễn đàn FENS 2024 sắp tới, một hội nghị khoa học thần kinh nổi tiếng ở châu Âu.
Dữ liệu tiết lộ rằng GT-02287, một chất tăng cường glucocerebrosidase (GCase), không chỉ cải thiện chức năng nhận thức mà còn cả các hoạt động sinh hoạt hàng ngày trong mô hình tiền lâm sàng của bệnh. Đột biến gen GBA1, một liên kết di truyền phổ biến với bệnh Parkinson, gây ra sự sai lệch và suy yếu enzyme GCase. GT-02287 được thiết kế để khôi phục chức năng của enzyme này.
Trong các thử nghiệm tiền lâm sàng, hợp chất này cũng cho thấy sự giảm mức độ chuỗi ánh sáng sợi thần kinh, một dấu ấn sinh học tiềm năng cho thoái hóa thần kinh. Những cải thiện về chức năng vận động và nồng độ dopamine là kết quả tích cực bổ sung được quan sát thấy.
Cách tiếp cận của Gain Therapeutics liên quan đến việc tận dụng sinh học cấu trúc được hỗ trợ bởi AI và các thuật toán độc quyền để xác định các vị trí liên kết allosteric mới trên các protein liên quan đến bệnh tật. Nền tảng khám phá thuốc Magellan™ của công ty là một tiến bộ của công nghệ SEE-Tx®, hiện được tăng cường với các công cụ AI và máy học.
Nghiên cứu đã thu hút được sự hỗ trợ từ Quỹ Michael J. Fox cho Nghiên cứu Parkinson và Quỹ Silverstein cho bệnh Parkinson với GBA, trong số những người khác. Khi GT-02287 tiến triển thông qua phát triển lâm sàng, lợi ích điều trị tiềm năng của nó đang được theo dõi chặt chẽ, đặc biệt là khi nó hiện đang trải qua thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1.
Thông cáo báo chí cũng cung cấp một lưu ý cảnh báo liên quan đến các tuyên bố hướng tới tương lai, chịu nhiều rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với dự kiến.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và nhằm mục đích báo cáo sự thật mà không xác nhận bất kỳ khiếu nại nào. Bài thuyết trình tại Diễn đàn FENS 2024 sẽ cung cấp cái nhìn chi tiết hơn về hiệu quả của GT-02287 và tác động tiềm tàng của nó trong điều trị bệnh Parkinson GBA1.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.