Ông Trump chi hơn 100 triệu USD gom trái phiếu từ khi nhậm chức
WARREN, N.J. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã ban hành Thư Phản hồi Hoàn chỉnh từ chối Đơn xin Phê duyệt Thuốc mới của PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) cho vatiquinone, một phương pháp điều trị bệnh Friedreich’s ataxia, công ty đã thông báo vào hôm thứ Ba. Công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 3,95 tỷ đô la, vốn đã thể hiện tình hình tài chính mạnh mẽ theo dữ liệu của InvestingPro, đã chứng kiến doanh thu tăng 96% trong 12 tháng qua.
Trong thư, các cơ quan quản lý đã nêu rõ rằng "bằng chứng đáng kể về hiệu quả đã không được chứng minh" cho loại thuốc này và một "nghiên cứu bổ sung đầy đủ và được kiểm soát tốt" sẽ là cần thiết trước khi công ty có thể nộp lại đơn xin phê duyệt.
Vatiquinone là một chất ức chế phân tử nhỏ được thiết kế để giải quyết rối loạn chức năng ty thể và stress oxy hóa trong bệnh Friedreich’s ataxia, một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 25.000 người trên toàn cầu. Tình trạng này gây mất dần khả năng phối hợp, yếu cơ và có thể dẫn đến các bệnh tim nghiêm trọng.
"Chúng tôi tất nhiên thất vọng về quyết định của FDA không phê duyệt vatiquinone," ông Matthew B. Klein, Giám đốc Điều hành của PTC Therapeutics, đã phát biểu trong thông cáo báo chí. "Chúng tôi tin rằng dữ liệu thu thập được cho đến nay cho thấy vatiquinone có thể cung cấp liệu pháp an toàn và hiệu quả cho cả trẻ em và người lớn đang sống với bệnh Friedreich’s ataxia." Mặc dù có sự trở ngại này, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty vẫn duy trì vị thế tài chính mạnh với tỷ lệ hiện tại là 3,62, cho thấy tính thanh khoản mạnh mẽ để tài trợ cho các hoạt động đang diễn ra.
Công ty cho biết họ dự định gặp FDA để thảo luận về các bước tiềm năng nhằm giải quyết các vấn đề được nêu ra trong Thư Phản hồi Hoàn chỉnh.
Bệnh Friedreich’s ataxia thường được chẩn đoán ở thời thơ ấu hoặc tuổi vị thành niên và do khiếm khuyết di truyền trong gen frataxin, dẫn đến giảm sản xuất một loại protein quan trọng cho quá trình trao đổi chất và sản xuất năng lượng tế bào.
PTC Therapeutics sẽ cần tiến hành một thử nghiệm lâm sàng bổ sung để đáp ứng các yêu cầu của FDA trước khi có thể nộp lại đơn xin phê duyệt thuốc. Giao dịch ở mức P/E là 6,14, cổ phiếu của công ty hiện có vẻ được định giá hợp lý theo các chỉ số Giá trị Hợp lý của InvestingPro. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập 8 ProTips bổ sung và phân tích toàn diện về tình hình tài chính của PTC Therapeutics, hiện được đánh giá là XUẤT SẮC dựa trên nhiều chỉ số tài chính.
Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã báo cáo kết quả tài chính cho quý hai năm 2025, vượt qua kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty đạt được thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,83, tốt hơn so với dự báo là -1,06. Ngoài ra, doanh thu của PTC Therapeutics đã vượt quá dự đoán, đạt 179 triệu đô la so với 171,74 triệu đô la dự kiến. Trong các diễn biến liên quan, RBC Capital đã nâng mục tiêu giá cho PTC Therapeutics từ 60 đô la lên 63 đô la, duy trì xếp hạng Vượt trội. Quyết định này bị ảnh hưởng bởi khả năng phục hồi của thuốc Translarna của PTC và sự ra mắt mạnh mẽ dự kiến của Sephience. TD Cowen cũng điều chỉnh mục tiêu giá của mình, tăng từ 52 đô la lên 56 đô la, trong khi duy trì xếp hạng Giữ. Công ty nhấn mạnh việc ra mắt thành công của Sephience tại thị trường Hoa Kỳ và châu Âu như một yếu tố chính, lưu ý tác động tiềm tàng của nó đối với hiệu suất cổ phiếu trong tương lai. Những cập nhật này phản ánh những phát triển gần đây xung quanh PTC Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.