SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ: NBIX) hôm nay đã thông báo rằng nghiên cứu CAHtalyst™ Adult Giai đoạn 3 của họ đã đáp ứng các điểm cuối chính và phụ chính, cho thấy lợi ích tiềm năng cho người lớn bị tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH) do thiếu hụt 21-hydroxylase. Nghiên cứu tập trung vào crinecerfont, một phương pháp điều trị nghiên cứu nhằm giảm liều glucocorticoid trong khi duy trì kiểm soát androgen.
Thử nghiệm mù đôi, kiểm soát giả dược bao gồm 182 người tham gia trong 24 tuần. Kết quả cho thấy những người tham gia được điều trị bằng crinecerfont đã giảm đáng kể liều glucocorticoid so với nhóm giả dược, với 62,7% người tham gia dùng crinecerfont đạt liều glucocorticoid sinh lý so với 17,5% trên giả dược.
Hơn nữa, crinecerfont đã chứng minh sự giảm đáng kể nồng độ androstenedione, một androgen tuyến thượng thận, so với sự gia tăng nhóm giả dược ở Tuần 4. Sự giảm này được duy trì trong suốt thử nghiệm, ngay cả với liều glucocorticoid giảm, cho thấy một cơ chế không glucocorticoid để kiểm soát androgen.
Ý nghĩa của những phát hiện này rất đáng chú ý vì bệnh nhân CAH thường bị các tình trạng liên quan đến nồng độ glucocorticoid cao, chẳng hạn như loãng xương và tiểu đường, do phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Khả năng của Crinecerfont để giảm liều glucocorticoid xuống nhiều mức sinh lý hơn trong khi kiểm soát dư thừa androgen có khả năng giảm thiểu các bệnh đi kèm này.
Xu hướng thuận lợi ngắn hạn cũng được quan sát thấy ở các điểm cuối như trọng lượng cơ thể, kháng insulin và dung nạp glucose, cùng với sự gia tăng các dấu hiệu doanh thu xương, cho thấy khả năng giảm ức chế glucocorticoid.
Crinecerfont thường được dung nạp tốt, với mệt mỏi và đau đầu là những tác dụng phụ phổ biến nhất. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được quy cho việc điều trị, và có rất ít lần ngừng do các tác dụng phụ.
Kết quả từ nghiên cứu này, đã được công bố trên Tạp chí Y học New England, hỗ trợ việc đệ trình hai Ứng dụng Thuốc mới lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào tháng 4 năm 2024.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Neurocrine Biosciences (NASDAQ: NBIX) đạt được những bước tiến với nghiên cứu CAHtalyst™ Adult Giai đoạn 3, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ và các số liệu mới nhất từ InvestingPro cung cấp ảnh chụp nhanh về sức khỏe tài chính của công ty. Vốn hóa thị trường của Neurocrine đứng ở mức 13,63 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào quỹ đạo tăng trưởng của công ty. Công ty đang giao dịch ở mức bội số thu nhập cao, với tỷ lệ P / E là 35,83 và tỷ lệ P / E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức 32,25, cho thấy các nhà đầu tư đang dự đoán tăng trưởng thu nhập trong tương lai.
Tình hình tài chính mạnh mẽ của công ty được nhấn mạnh thêm bởi mức tăng trưởng doanh thu 23,99% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, cho thấy doanh số bán hàng tăng vững chắc. Ngoài ra, Neurocrine đã chứng minh tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng là 68,54% trong cùng kỳ, cho thấy quản lý hiệu quả và vị thế thị trường mạnh mẽ cho các sản phẩm của mình.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Neurocrine Biosciences dự kiến sẽ tăng thu nhập ròng trong năm nay, phù hợp với triển vọng tích cực được trình bày bởi kết quả thử nghiệm lâm sàng thành công. Với 9 nhà phân tích đã điều chỉnh giảm thu nhập của họ trong giai đoạn sắp tới, điều đó cho thấy sự thận trọng, nhưng các nguyên tắc cơ bản của công ty vẫn mạnh mẽ. Neurocrine hoạt động với mức nợ vừa phải và có tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, có thể cung cấp sự linh hoạt tài chính cho các hoạt động nghiên cứu và phát triển đang diễn ra.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm phân tích chuyên sâu hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung có thể cung cấp cái nhìn toàn diện về tình hình tài chính và hoạt động của Neurocrine. Có 12 Mẹo InvestingPro khác có sẵn tại https://www.investing.com/pro/NBIX, có thể giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt hơn. Ngoài ra, người dùng có thể tận dụng ưu đãi đặc biệt bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa những hiểu biết có giá trị về Neurocrine Biosciences và các cơ hội đầu tư khác.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.