Lý do dòng tiền lớn đang âm thầm đổ vào thị trường chứng khoán Việt Nam
SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) đã công bố bắt đầu một đoàn hệ dấu ấn sinh học cho thử nghiệm FORTITUDE Giai đoạn 1/2, đang đánh giá delpacibart braxlosiran (del-brax / AOC 1020) ở những người mắc chứng loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral (FSHD). Công ty dược phẩm sinh học, chuyên về liệu pháp RNA, đang nhắm mục tiêu một lộ trình phê duyệt tăng tốc tiềm năng với việc đăng ký vào đoàn hệ dấu ấn sinh học dự kiến sẽ hoàn thành vào nửa đầu năm 2025 và một đoàn hệ chức năng dự kiến sẽ bắt đầu trong cùng thời kỳ.
Del-brax là phương pháp điều trị nghiên cứu đầu tiên nhằm giải quyết nguyên nhân gốc rễ của FSHD bằng cách nhắm mục tiêu gen DUX4, chịu trách nhiệm về căn bệnh này. FSHD là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi yếu cơ tiến triển, hiện không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt. Nhóm thuần tập dấu ấn sinh học sẽ đánh giá tác động của liều del-brax 2 mg / kg được dùng sáu tuần một lần đối với biểu hiện gen được điều chỉnh DUX4 và dấu ấn sinh học lưu hành ở bệnh nhân từ 16-70 tuổi.
Dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, với del-brax chứng minh giảm các gen điều hòa DUX4, giảm dấu ấn sinh học lưu hành mới và creatine kinase, và xu hướng cải thiện chức năng ở mốc bốn tháng, cùng với sự an toàn và dung nạp thuận lợi. Những phát hiện này đã được trình bày tại Hội nghị Nghiên cứu Quốc tế Hiệp hội FSHD thường niên lần thứ 31 vào đầu năm nay.
Thử nghiệm FORTITUDE là một nghiên cứu ngẫu nhiên, có kiểm soát giả dược, mù đôi được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của del-brax. Thử nghiệm cũng bao gồm một nghiên cứu mở rộng nhãn mở, FORTITUDE-OLE, cung cấp đánh giá dài hạn về tính an toàn và khả năng dung nạp của thuốc cho những người tham gia đã hoàn thành nghiên cứu FORTITUDE.
Del-brax của Avidity đã nhận được chỉ định Orphan từ cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), cũng như chỉ định Fast Track từ FDA. Nhiệm vụ của công ty là cải thiện sâu sắc cuộc sống bằng cách cung cấp liệu pháp RNA mới, tập trung vào các bệnh cơ hiếm gặp.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí, trình bày sự khởi đầu của đoàn hệ dấu ấn sinh học như một bước quan trọng trong chiến lược của Avidity để có khả năng đẩy nhanh quá trình phê duyệt cho del-brax. Công ty đang thúc đẩy các nghiên cứu lâm sàng của mình với sự khẩn trương để cung cấp một lựa chọn điều trị mới tiềm năng cho các cá nhân sống chung với FSHD.
Trong các tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã thấy những tiến bộ đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã dỡ bỏ tạm dừng lâm sàng một phần đối với ứng cử viên thuốc của Avidity, del-desiran, mở đường cho việc tiếp tục thử nghiệm HARBOR Giai đoạn 3. Quyết định này theo sau kết quả sơ bộ tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 cho một ứng cử viên điều trị khác, delpacibart zotadirsen.
Avidity Biosciences cũng đã công bố đợt chào bán cổ phiếu phổ thông công khai trị giá 250 triệu đô la, do Leerink Partners và TD Cowen quản lý, để hỗ trợ các chương trình lâm sàng và thúc đẩy nghiên cứu và phát triển. Goldman Sachs và TD Cowen đã nhắc lại xếp hạng Mua của họ đối với cổ phiếu của Avidity, nhấn mạnh tiềm năng của các loại thuốc del-brax và del-desiran, với doanh thu cao nhất dự kiến lần lượt là 2,7 tỷ đô la và 4,0 tỷ đô la.
Các nhà phân tích từ BofA Securities và Wells Fargo cũng duy trì xếp hạng tích cực về cổ phiếu của Avidity, phản ánh những diễn biến gần đây. Chúng bao gồm FDA cấp chỉ định Liệu pháp đột phá cho thuốc điều tra chính của Avidity, delpacibart etedesiran, để điều trị loạn dưỡng cơ loại 1. Đây là những phát triển mới nhất trong hành trình của công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Thông báo gần đây của Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) về đoàn hệ dấu ấn sinh học cho thử nghiệm FORTITUDE phù hợp với trọng tâm của công ty trong việc phát triển liệu pháp RNA sáng tạo. Mặc dù tiến bộ lâm sàng đầy hứa hẹn, dữ liệu InvestingPro cho thấy một số thách thức tài chính mà các nhà đầu tư nên xem xét.
Tính đến mười hai tháng cuối cùng kết thúc vào quý 2 năm 2024, Avidity đã báo cáo doanh thu là 10.6 triệu đô la, với mức tăng trưởng khiêm tốn là 8.15%. Tuy nhiên, tài chính của công ty phản ánh hồ sơ điển hình của một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển. Điều này thể hiện rõ ở lợi nhuận gộp âm 220,7 triệu đô la và biên thu nhập hoạt động là -2690,64%.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Avidity "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán" và "tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn", đây là những chỉ số tích cực cho một công ty trong lĩnh vực công nghệ sinh học thâm dụng vốn. Những yếu tố này cung cấp sự linh hoạt về tài chính khi Avidity thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình, bao gồm cả thử nghiệm del-brax cho FSHD.
Thị trường dường như lạc quan về tiềm năng của Avidity, với cổ phiếu cho thấy lợi nhuận giá đáng chú ý 775,64% trong năm qua. Điều này phù hợp với InvestingPro Tip ghi nhận "lợi nhuận cao trong năm qua". Tuy nhiên, các nhà đầu tư nên lưu ý rằng công ty "không có lãi trong mười hai tháng qua" và "thu nhập ròng dự kiến sẽ giảm trong năm nay", phản ánh các khoản đầu tư liên tục vào phát triển lâm sàng.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp 10 lời khuyên bổ sung cho Avidity Biosciences, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.