SOUTH SAN FRANCISCO, Calif. - Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các rối loạn Hệ thần kinh trung ương (CNS), đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Dược Liên bang Hoa Kỳ (FDA) để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 của PAS-004, đánh dấu chất ức chế MEK vĩ mô đầu tiên được đưa vào nghiên cứu trên người.
Thuốc nghiên cứu này nhằm mục đích điều trị bệnh nhân có khối u rắn tiến triển do con đường MAPK, đặc biệt là những người có đột biến gen cụ thể hoặc không đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện có.
Thử nghiệm, dự kiến bắt đầu vào quý đầu tiên của năm 2024, sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của PAS-004 ở tối đa 36 bệnh nhân. Dữ liệu ban đầu từ nghiên cứu có thể có sẵn ngay trong quý III/2024. Hợp chất, được dùng bằng đường uống, dự kiến sẽ mang lại những lợi thế như liều lượng ít thường xuyên hơn và có khả năng tuân thủ và hiệu quả tốt hơn so với các phương pháp điều trị hiện tại.
PAS-004 hoạt động bằng cách ức chế MEK 1/2, các enzyme liên quan đến sự tăng sinh và tồn tại của tế bào trong con đường MAPK, khi bị rối loạn điều hòa, góp phần vào sự phát triển của khối u và các bệnh khác. Các chất ức chế MEK hiện tại có những hạn chế, bao gồm cả độc tính. Tuy nhiên, cấu trúc macrocyclic của PAS-004 có thể tăng cường các đặc tính giống như thuốc của nó, có khả năng dẫn đến một hồ sơ dược động học và an toàn thuận lợi hơn.
Giám đốc điều hành của Pasithea, Tiến sĩ Tiago Reis Marques, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của PAS-004 để cải thiện kết quả lâm sàng cho bệnh nhân ung thư. Sau khi thiết lập liều Giai đoạn 2 được khuyến cáo sơ bộ, công ty có kế hoạch mở rộng nghiên cứu cho bệnh nhân mắc bệnh u sợi thần kinh loại 1, một tình trạng mà PAS-004 đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ FDA.
Nghiên cứu sắp tới sẽ được tiến hành tại Hoa Kỳ và Đông Âu, khi Pasithea chuyển sang một công ty giai đoạn lâm sàng.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Pasithea Therapeutics Corp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.