Barclays hiện dự báo Fed sẽ cắt giảm lãi suất hai lần trong năm nay, và cho rằng khả năng xảy ra các đợt cắt giảm lớn là ’rất khó xảy ra’
Investing.com -- Cổ phiếu Klotho Neurosciences, Inc. (NASDAQ:KLTO) đã tăng vọt 22% sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Quy chế Thuốc Mồ côi cho chất xúc tiến Klotho tiết ra, gen và hệ thống phân phối mới (KLTO-202) để điều trị Bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS).
Quy chế này mang lại cho Klotho nhiều lợi ích, bao gồm tín dụng thuế đối với chi phí thử nghiệm lâm sàng, miễn một số phí người dùng của FDA, và độc quyền thị trường bảy năm tại Hoa Kỳ sau khi được phê duyệt. Quy chế này được dành riêng cho các phương pháp điều trị nhắm vào các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ.
"Việc nhận được Quy chế Thuốc Mồ côi cho s-KL-AAV.myo để điều trị sớm ALS nhấn mạnh tầm quan trọng của việc mang đến các lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân đang phải chịu đựng căn bệnh hiếm gặp, chắc chắn gây tử vong này," ông Joseph Sinkule, Giám đốc Điều hành của Klotho cho biết.
KLTO-202, ứng viên sản phẩm hàng đầu của công ty, sử dụng một chất xúc tiến đặc hiệu cơ gọi là "desmin" để thúc đẩy biểu hiện của bản sao gen s-KL và protein. Liệu pháp này được thiết kế với việc phân phối có mục tiêu đến khớp thần kinh-cơ—giao diện giữa tủy sống và cơ.
Công ty liệu pháp gen đã hoàn thành các nghiên cứu "chứng minh khái niệm" trên hai mô hình động vật về ALS ở người và đang bắt đầu sản xuất ứng viên sản phẩm nhắm vào ALS. Klotho dự định gặp gỡ các quan chức của FDA Hoa Kỳ và Cơ quan Thuốc châu Âu để xác định con đường phát triển tiếp theo.
ALS, đôi khi được gọi là bệnh Lou Gehrig, ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ, với khoảng 5.000 ca mới được chẩn đoán hàng năm. Tình trạng này chắc chắn gây tử vong, với bệnh nhân trải qua sự mất dần chức năng tế bào thần kinh vận động.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.