Precision BioSciences công bố nghiên cứu về nền tảng chỉnh sửa gen ARCUS

DURHAM, N.C. - Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 67 triệu USD và vị thế thanh khoản mạnh, đã công bố nghiên cứu chứng minh khả năng của nền tảng chỉnh sửa gen ARCUS trên tạp chí Nucleic Acids Research. Nghiên cứu nhấn mạnh khả năng của nền tảng này trong việc đạt được hiệu quả cao trong chèn gen và thực hiện nhiều loại chỉnh sửa DNA khác nhau.

Nghiên cứu cho thấy các nuclease ARCUS có thể đạt tỷ lệ chèn gen vượt quá 85% trong tế bào lympho T và lên đến 40% trong tế bào gan nguyên phát không phân chia của con người. Theo ấn phẩm này, nền tảng có thể hỗ trợ chèn gen, chỉnh sửa base đơn, xóa đặc hiệu và thay thế các đoạn DNA bộ gen dài. Cổ phiếu của công ty đã thể hiện đà tăng trưởng mạnh, với mức tăng 25% trong sáu tháng qua, mặc dù phân tích của InvestingPro chỉ ra sự biến động đáng kể trong biến động giá cổ phiếu.

"ARCUS tiếp tục thể hiện những khả năng vượt xa những gì có thể thực hiện được với các công nghệ chỉnh sửa bộ gen hiện tại khác," ông Jeff Smith, Đồng sáng lập và Giám đốc Nghiên cứu tại Precision BioSciences, cho biết trong thông cáo báo chí. Mặc dù công ty duy trì tỷ lệ thanh khoản hiện tại lành mạnh ở mức 5,18 và nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy tốc độ tiêu thụ tiền mặt nhanh chóng mà các nhà đầu tư nên theo dõi. Truy cập để nhận thêm 10+ ProTips độc quyền và các chỉ số tài chính toàn diện với gói đăng ký InvestingPro.

Công ty cho biết một tính năng khác biệt chính của ARCUS là khả năng tạo ra các đầu nhô 3’ tại vị trí đứt gãy DNA, điều này tạo điều kiện thuận lợi cho việc chèn gen trong cả tế bào phân chia và không phân chia.

Precision BioSciences đang phát triển một số chương trình chỉnh sửa gen in vivo sử dụng nền tảng ARCUS, bao gồm ECUR-506 cho chèn gen, PBGENE-HBV để loại bỏ gen, và PBGENE-DMD để cắt bỏ các đoạn DNA lớn.

Công ty chỉnh sửa gen giai đoạn lâm sàng này đang tập trung vào việc sử dụng nền tảng độc quyền của mình để phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh di truyền và truyền nhiễm khi các lựa chọn điều trị còn hạn chế.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Precision BioSciences.

Trong các tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã báo cáo dữ liệu tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 1 ELIMINATE-B cho liệu pháp chỉnh sửa gen PBGENE-HBV nhằm điều trị viêm gan B mãn tính. Thử nghiệm đã chứng minh rằng liệu pháp này được dung nạp tốt và cho thấy hoạt động đáng kể ở bệnh nhân, với kết quả ban đầu đầy hứa hẹn cho thấy sự giảm virus đáng kể ở nhóm liều thấp nhất. Ngoài ra, công ty thông báo sẽ nhận được bằng sáng chế Hoa Kỳ cho liệu pháp chỉnh sửa gen này, gia hạn bảo hộ đến tháng 3 năm 2042. Bằng sáng chế này bao gồm nuclease ARCUS được sử dụng trong nhắm mục tiêu DNA HBV, bổ sung cho các bằng sáng chế tương tự đã được cấp ở Châu Âu và Hồng Kông.

Precision BioSciences cũng cập nhật các hợp đồng điều hành, sửa đổi các điều khoản trợ cấp thôi việc cho các cán bộ chủ chốt, bao gồm CEO và CFO. Trong một diễn biến khác, FDA Hoa Kỳ đã cấp Chỉ định Thuốc Mồ côi cho phương pháp điều trị PBGENE-DMD của công ty dành cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, một rối loạn di truyền hiếm gặp. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh những nỗ lực liên tục của công ty trong việc thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen và bảo đảm quyền sở hữu trí tuệ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.