Bitcoin giảm còn 112.900 USD khi thị trường gia tăng lo ngại về khả năng cắt giảm lãi suất
DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), một công ty công nghệ sinh học hiện đang giao dịch ở mức 4,86 USD và cho thấy mức tăng đáng chú ý 27,5% từ đầu năm đến nay, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp Quy chế Thuốc mồ côi cho phương pháp điều trị PBGENE-DMD của họ dành cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 6,62.
Quy chế này mang lại một số lợi ích bao gồm các ưu đãi tài chính để hỗ trợ phát triển lâm sàng và khả năng độc quyền thị trường lên đến bảy năm tại Hoa Kỳ nếu thuốc cuối cùng được phê duyệt cho chỉ định được chỉ định.
PBGENE-DMD được thiết kế để sử dụng hai nuclease ARCUS bổ sung được cung cấp thông qua một lần dùng duy nhất để cắt bỏ exon 45-55 của gen dystrophin. Theo công ty, phương pháp này nhằm khôi phục protein dystrophin gần như đầy đủ để cải thiện kết quả chức năng và có thể giải quyết cho đến 60% dân số bệnh nhân DMD.
"Việc nhận được Quy chế Thuốc mồ côi từ FDA cho PBGENE-DMD nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng to lớn và sự cấp bách trong việc cung cấp các phương pháp điều trị an toàn có thể cải thiện đáng kể chức năng cơ theo thời gian cho các bé trai mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne," bà Cindy Atwell, Giám đốc Phát triển và Kinh doanh tại Precision BioSciences cho biết.
FDA cấp Quy chế Thuốc mồ côi cho các phương pháp điều trị dành cho các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ.
Cột mốc quy định này diễn ra sau khi công ty gần đây nhận được chỉ định Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em cho cùng một phương pháp điều trị. Precision BioSciences cho biết họ đang thúc đẩy các nghiên cứu độc tính cuối cùng để chuẩn bị cho IND và làm việc với các bác sĩ lâm sàng DMD để thiết kế các thử nghiệm ban đầu trên người, với dữ liệu lâm sàng dự kiến vào năm 2026. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù các nhà phân tích lưu ý việc sử dụng tiền mặt nhanh chóng - những yếu tố quan trọng đối với các nhà đầu tư theo dõi khả năng tài trợ cho đường ống phát triển lâm sàng của công ty. Hãy truy cập 8 Mẹo InvestingPro độc quyền khác và phân tích tài chính toàn diện với một gói đăng ký.
Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, công ty báo cáo rằng PBGENE-DMD đã chứng minh khả năng nhắm vào các loại cơ chính liên quan đến sự tiến triển của DMD và tạo ra những cải thiện chức năng trong mô hình chuột DMD được nhân hóa.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Precision BioSciences.
Trong các tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã đạt được những bước tiến đáng kể trong nỗ lực điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty thông báo rằng liệu pháp chỉnh sửa gen của họ, PBGENE-DMD, đã nhận được Chỉ định Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), nhấn mạnh tác động tiềm năng của nó đối với 15.000 người Mỹ bị ảnh hưởng bởi rối loạn di truyền hiếm gặp này. Ngoài ra, Precision BioSciences đã được FDA cấp Quy chế Thuốc mồ côi cho các nuclease DMD19-20L.431 và DMD35-36L.457 của họ, tiếp tục hỗ trợ sự phát triển của chúng trong điều trị DMD. Dữ liệu tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho thấy sự gia tăng đáng kể các tế bào cơ dương tính với dystrophin trong mô hình chuột DMD, thể hiện tỷ lệ dương tính lên đến 85% ở cơ bắp chân. Sự phát triển này nhấn mạnh hiệu quả tiềm năng của ứng viên PBGENE-DMD của họ trên nhiều loại cơ. Trong tin tức quản trị doanh nghiệp, công ty đã tổ chức cuộc họp cổ đông thường niên, nơi ông Kevin J. Buehler và bà Shari Lisa Piré được bầu làm giám đốc Hạng III. Cuộc họp có sự tham gia của khoảng 71% cổ phiếu phổ thông đang lưu hành của công ty. Những phát triển này phản ánh cam kết liên tục của Precision BioSciences trong việc thúc đẩy công nghệ chỉnh sửa gen và củng cố đội ngũ lãnh đạo của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.