Hôm thứ Hai, Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường trị giá 5,7 tỷ đô la, đã duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng của Piper Sandler sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt olezarsen (TRYNGOLZA) cho người lớn mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS).
Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 8,91 lần, mặc dù hiện đang hoạt động với mức lụt lỗ. Thuốc mới được phê duyệt có giá 595.000 đô la mỗi năm, phù hợp với chi phí dự kiến cho các phương pháp điều trị nhắm vào các bệnh cực hiếm. Sự phát triển này đánh dấu sự ra mắt thuốc thương mại đơn lẻ đầu tiên của Ionis Pharmaceuticals.
Sự chấp thuận của FDA phù hợp với kỳ vọng của công ty về một chỉ định rộng rãi không giới hạn thuốc cho những bệnh nhân có trường hợp được xác nhận di truyền và bao gồm dữ liệu về viêm tụy cấp tính trong nhãn thuốc. Chiến lược trước mắt của Ionis là chuyển bệnh nhân từ Chương trình Mở rộng Nhãn Mở (OLE) và Chương trình Tiếp cận Mở rộng (EAP) sang thuốc thương mại trong nửa đầu năm 2025, với kỳ vọng sẽ tăng dần sự hấp thụ sau đó.
Phân tích của Piper Sandler cho thấy rằng dự báo doanh thu cho năm đầu tiên ra mắt olezarsen là hợp lý, dự kiến doanh thu 37 triệu đô la của FCS Hoa Kỳ cho năm tài chính 2025. Trong khi công ty cho thấy mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ là 30,57% trong mười hai tháng qua, các nhà phân tích của InvestingPro dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại.
Dấu hiệu lớn hơn cho chứng tăng triglyceride máu nặng (sHTG) được coi là động lực giá trị chính cho olezarsen, với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 37 đến 78 đô la. Kết quả từ các nghiên cứu quan trọng cho chỉ định này dự kiến sẽ được công bố vào nửa cuối năm 2025.
Việc phê duyệt đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với Ionis Pharmaceuticals khi nó chuyển sang giai đoạn phân phối thuốc thương mại mới. Để hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Ionis, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện, bao gồm phân tích chi tiết về các chỉ số tài chính, định giá và tiềm năng tăng trưởng của công ty trong số 1.400+ cổ phiếu hàng đầu của Hoa Kỳ.
Trọng tâm của công ty ban đầu sẽ là chuyển đổi bệnh nhân hiện đang nhận thuốc thông qua các chương trình OLE và EAP sang phiên bản thương mại. Tiềm năng rộng lớn hơn của thuốc sẽ được đánh giá với dự đoán dữ liệu quan trọng cho chỉ định sHTG.
Trong một tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã và đang có những bước tiến đáng kể trong ngành dược phẩm.
FDA gần đây đã phê duyệt thuốc TRYNGOLZA của Ionis để điều trị Hội chứng Chylomicronemia gia đình, như được xác nhận bởi Needham, công ty duy trì xếp hạng Mua cho công ty. Loại thuốc, có giá với Chi phí mua bán buôn hàng năm là 595.000 đô la, đã chứng minh sự giảm 30,0% chất béo trung tính ở mốc sáu tháng trong nghiên cứu BALANCE Giai đoạn 3. Các nhà phân tích từ Needham dự đoán khả năng giảm giá nếu thuốc cũng được chấp thuận cho Severe Hypertriglyceridemia.
Dự báo doanh thu của công ty cho TRYNGOLZA vào năm 2025 là 27 triệu đô la, thấp hơn một chút so với ước tính đồng thuận hiện tại là 28 triệu đô la. Tuy nhiên, điều này có thể thay đổi với sự chấp thuận dự kiến trong tương lai cho chỉ định Tăng triglyceride máu nặng. Ngoài ra, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả tài chính quý III cho năm 2024, tập trung vào tài chính không theo GAAP, cho thấy sự tin tưởng vào việc quản lý hoạt động và triển vọng dài hạn của họ.
Những phát triển gần đây này, bao gồm cả sự chấp thuận của FDA và báo cáo tài chính, làm nổi bật sự tiến bộ và tiềm năng của Ionis Pharmaceuticals trong ngành dược phẩm. Các nhà phân tích từ Needham và TD Cowen đã bày tỏ sự tin tưởng vào vị thế thị trường của công ty và tiềm năng của TRYNGOLZA.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.