Thuốc Hemophilia mới của Pfizer HYMPAVZI được FDA chấp thuận

NEW YORK - Pfizer Inc. (NYSE: NYSE:PFE) đã công bố Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt HYMPAVZI™ (marstacimab-hncq) để ngăn ngừa các đợt chảy máu ở những người từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A hoặc B mà không có chất ức chế. Điều này đánh dấu sự ra đời của phương pháp điều trị dự phòng dưới da mỗi tuần một lần đầu tiên cho bệnh máu khó đông B và sử dụng bút hoặc ống tiêm điền sẵn đầu tiên cho cả bệnh máu khó đông A và B ở Hoa Kỳ.

HYMPAVZI, một chất ức chế con đường yếu tố chống mô (chống TFPI), đại diện cho một sự phát triển đáng kể trong việc quản lý bệnh máu khó đông, cung cấp một lựa chọn điều trị mới làm giảm tần suất các đợt chảy máu với hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được. Sự chấp thuận này dựa trên kết quả từ thử nghiệm BASIS Giai đoạn 3, cho thấy tỷ lệ chảy máu hàng năm (ABR) giảm lần lượt 35% và 92% so với điều trị dự phòng thông thường và điều trị theo yêu cầu.

Liệu pháp mới dự kiến sẽ giảm bớt gánh nặng điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông, những người trước đây dựa vào truyền tĩnh mạch thường xuyên. Theo Suchitra S. Acharya, MD, Giám đốc Trung tâm Cầm máu và Huyết khối của Northwell Health, việc sử dụng HYMPAVZI mỗi tuần một lần thông qua bút hoặc ống tiêm được điền sẵn có thể cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân này.

Hemophilia, một rối loạn máu di truyền hiếm gặp, ảnh hưởng đến hơn 800.000 cá nhân trên toàn cầu và có thể dẫn đến tổn thương khớp nghiêm trọng do các đợt chảy máu lặp đi lặp lại. Mặc dù có những tiến bộ trong điều trị, nhiều bệnh nhân vẫn tiếp tục trải qua các đợt chảy máu và cần truyền nhiều lần hàng tuần.

Kết quả của nghiên cứu BASIS, hỗ trợ sự chấp thuận của FDA, liên quan đến 116 bệnh nhân hemophilia không có thuốc ức chế được điều trị bằng HYMPAVZI trong khoảng thời gian 12 tháng. Nghiên cứu đã chứng minh tính ưu việt trong việc giảm các đợt chảy máu so với điều trị theo yêu cầu và không thua kém điều trị dự phòng ro Pfizer cho các điểm cuối hiệu quả thứ cấp.

Pfizer, với hơn 40 năm kinh nghiệm trong điều trị bệnh máu khó đông, cũng đang tiến hành các nghiên cứu đang diễn ra, bao gồm BASIS Pfizer để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của marstacimab ở những bệnh nhân trẻ tuổi.

Sự chấp thuận của HYMPAVZI là một phần trong cam kết rộng lớn hơn của Pfizer nhằm giải quyết nhu cầu của cộng đồng hemophilia và tuân theo các phê duyệt quy định gần đây cho liệu pháp gen hemophilia B, BEQVEZ™ (fi Pfizer gene elaparvovec), ở Hoa Kỳ, EU và Canada.Pfizer IncBài viết này dựa trên tuyên bố trước Pfizer ease từ Pfizer Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Pfizer Inc. đã được chú ý do một loạt các phát triển gần đây. Pfizer

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.