Ông Trump đến thăm Fed, kêu gọi ông Powell hạ lãi suất
DUBLIN - Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ: AVDL) thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc ngủ rũ một lần trước khi đi ngủ, LUMRYZ, cho bệnh nhi từ 7 tuổi trở lên. Sự chấp thuận này, được cấp vào ngày 16 tháng 10 năm 2024, mở rộng việc sử dụng LUMRYZ, trước đây chỉ dành cho người lớn mắc chứng ngủ rũ, cho một nhân khẩu học trẻ tuổi phải đối mặt với những thách thức của buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) và cataplexy.
Sự chấp thuận của LUMRYZ cho sử dụng cho trẻ em đánh dấu một sự phát triển quan trọng đối với trẻ em mắc chứng ngủ rũ và gia đình của chúng, vì nó cung cấp một lựa chọn điều trị mỗi đêm một lần mà không cần liều giữa đêm. Quyết định của FDA được hỗ trợ bởi kết quả thử nghiệm lâm sàng chứng minh hiệu quả và hồ sơ an toàn của thuốc.
Greg Divis, Giám đốc điều hành của Avadel Pharmaceuticals, nhấn mạnh tầm quan trọng của cột mốc này đối với công ty và cộng đồng chứng ngủ rũ, lưu ý tác động biến đổi của LUMRYZ đối với cuộc sống của bệnh nhân. Tiến sĩ Anne Marie Morse, một nhà thần kinh học nhi khoa và chuyên gia y học giấc ngủ, cũng nhấn mạnh những lợi ích, nói rằng liều duy nhất trước khi đi ngủ cung cấp nhiều lựa chọn hơn cho bệnh nhân và giảm bớt quá trình điều trị.
Chứng ngủ rũ, một rối loạn thần kinh mãn tính ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 2.000 cá nhân ở Mỹ, có thể dẫn đến EDS và cataplexy, là những đợt yếu cơ đột ngột thường được kích hoạt bởi những cảm xúc mạnh mẽ. Tình trạng này có thể làm gián đoạn đáng kể cuộc sống hàng ngày và chu kỳ ngủ-thức.
LUMRYZ, một công thức giải phóng kéo dài của natri oxybate, ban đầu được FDA phê duyệt vào ngày 1 tháng 5 năm 2023, cho bệnh nhân trưởng thành. Với sự chấp thuận dành cho trẻ em, thuốc cũng đã được cấp độc quyền thuốc mồ côi cho đến ngày 16 tháng 10 năm 2031, cung cấp cho Avadel độc quyền thị trường cho nhóm bệnh nhân này trong bảy năm tới.
Thuốc đi kèm với một cảnh báo đóng hộp do tiềm năng của nó như là một chất ức chế hệ thần kinh trung ương và lạm dụng và lạm dụng. Nó chỉ có sẵn thông qua một chương trình hạn chế được gọi là LUMRYZ REMS để giảm thiểu những rủi ro này.
Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất được báo cáo trong các thử nghiệm lâm sàng đối với LUMRYZ bao gồm buồn nôn, chóng mặt, đái dầm, đau đầu và nôn. Sự chấp thuận của FDA dựa trên thử nghiệm REST-ON, cho thấy những cải thiện đáng kể trong các cuộc tấn công EDS và cataplexy so với giả dược.
Avadel Pharmaceuticals plc được dành riêng để phát triển các loại thuốc sáng tạo giải quyết các thách thức điều trị. Cam kết của công ty được phản ánh trong việc giới thiệu LUMRYZ ra thị trường, cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho chứng ngủ rũ ở cả người lớn và bệnh nhân nhi khoa. Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Trong một tin tức gần đây khác, Dược phẩm Avadel đã báo cáo doanh thu ròng 41,5 triệu đô la trong quý II/2024, được thúc đẩy bởi hơn 1.900 bệnh nhân sử dụng phương pháp điều trị chứng ngủ rũ LUMRYZ. Công ty cũng đã đưa ra một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 cho LUMRYZ trong chứng mất ngủ vô căn và đang chờ quyết định của FDA về việc sử dụng nó trong chứng ngủ rũ ở trẻ em. Mặc dù chi phí hoạt động quý 2 là 51,5 triệu đô la, Avadel dự kiến sẽ tạo ra thu nhập hoạt động trong quý thứ ba và trong suốt phần còn lại của năm.
Avadel đã nhận được phán quyết của tòa án thuận lợi cho phép ra mắt thương mại LUMRYZ để điều trị chứng ngủ rũ, bất chấp kiến nghị của đối thủ cạnh tranh Jazz Pharmaceuticals về một lệnh cấm sẽ ngăn chặn việc tiếp thị của nó. Tuy nhiên, tòa án đã cấm Avadel tìm kiếm sự chấp thuận cho chỉ định hypersomnia vô căn (IH) cho LUMRYZ cho đến khi hết hạn bằng sáng chế do Jazz nắm giữ, một quyết định mà Avadel hiện đang kháng cáo.
Trong một nghiên cứu RESTORE được công bố trên Sleep Medicine: X, 94% người tham gia ủng hộ thuốc ngủ rũ một lần mỗi đêm, LUMRYZ, hơn các phương pháp điều trị oxybate hai lần mỗi đêm truyền thống. FDA đã cấp cho LUMRYZ bảy năm độc quyền thuốc mồ côi dựa trên tính ưu việt lâm sàng của nó đối với các phương pháp điều trị hiện có, đặc biệt là chế độ dùng thuốc mỗi đêm một lần.
Những phát triển này là một phần trong những nỗ lực gần đây của Avadel nhằm mở rộng danh mục sản phẩm và vị thế của mình trên thị trường dược phẩm. Công ty vẫn cam kết hợp tác chặt chẽ với FDA trong suốt phần còn lại của quá trình xem xét cho Ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA) cho LUMRYZ.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Sự chấp thuận của FDA đối với LUMRYZ cho sử dụng cho trẻ em là một cột mốc quan trọng đối với Dược phẩm Avadel, có khả năng mở rộng phạm vi tiếp cận thị trường và nguồn doanh thu. Sự phát triển này phù hợp với InvestingPro Tip mà các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm nay. Doanh thu của công ty đã cho thấy sự tăng trưởng đáng kể, với dữ liệu của InvestingPro cho thấy mức tăng đáng kinh ngạc 6260.23% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024.
Một mẹo khác của InvestingPro nêu bật tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng của Avadel, được phản ánh trong dữ liệu cho thấy tỷ suất lợi nhuận gộp 94,62% trong cùng kỳ. Lợi nhuận mạnh mẽ này trong các hoạt động cốt lõi của nó có thể rất quan trọng khi công ty mở rộng quy mô sản xuất và tiếp thị cho việc sử dụng mở rộng của LUMRYZ.
Mặc dù có những chỉ số tích cực này, điều đáng chú ý là Avadel hiện không có lãi, như được chỉ ra bởi một Mẹo InvestingPro khác. Biên lợi nhuận hoạt động của công ty ở mức -103,82%, cho thấy trong khi doanh thu đang tăng trưởng, chi phí hoạt động vẫn ở mức cao. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty dược phẩm trong giai đoạn tăng trưởng, đặc biệt là khi tung ra các sản phẩm mới.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo và hiểu biết bổ sung. Trên thực tế, có thêm 5 Mẹo InvestingPro có sẵn cho Dược phẩm Avadel, có thể cung cấp bối cảnh có giá trị để hiểu sức khỏe tài chính của công ty và triển vọng tương lai theo sự chấp thuận gần đây của FDA.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.