Quan chức Fed kêu gọi cắt giảm lãi suất, viện dẫn rủi ro từ chính sách tiền tệ quá thắt chặt
Investing.com -- Cổ phiếu Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) đã tăng 5,5% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa hôm thứ Năm sau khi công ty chỉnh sửa gen này thông báo đã hoàn thành việc tuyển dụng bệnh nhân cho nghiên cứu HAELO Giai đoạn 3 về lonvoguran ziclumeran điều trị phù mạch di truyền (HAE).
Công ty có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts đã hoàn thành việc tuyển dụng trong vòng chín tháng, với gần một nửa số bệnh nhân đến từ Hoa Kỳ. Intellia dự kiến sẽ công bố dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu này trong nửa đầu năm 2026 và vẫn đang đúng tiến độ để nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) trong nửa cuối năm 2026, nhằm mục tiêu ra mắt tại Hoa Kỳ vào nửa đầu năm 2027.
"Việc hoàn thành tuyển dụng cho HAELO trong vòng chín tháng kể từ khi dùng thuốc cho bệnh nhân đầu tiên đánh dấu một thời điểm quan trọng đối với công ty và phản ánh mức độ nhu cầu chưa được đáp ứng mà chúng tôi đang nghe từ những người sống với HAE," ông John Leonard, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Intellia cho biết trong một tuyên bố.
Nghiên cứu HAELO là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của lonvo-z trên ít nhất 60 người trưởng thành và thanh thiếu niên từ 16 tuổi trở lên mắc HAE Loại I hoặc Loại II. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận một liều truyền 50 mg lonvo-z hoặc giả dược, với tùy chọn chuyển đổi mù vào tuần thứ 28.
Các tiêu chí đánh giá chính bao gồm số lượng cơn HAE và số lượng bệnh nhân đạt được trạng thái không có cơn từ tuần thứ 5 đến tuần thứ 28. Công ty cũng dự kiến sẽ trình bày thêm dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 trong quý 4 năm 2025.
Intellia đã dùng thuốc cho bệnh nhân đầu tiên trong nghiên cứu HAELO Giai đoạn 3 quan trọng vào tháng 1 năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.