Cổ phiếu Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) đã giảm đáng kể 11,5% vào thứ Sáu sau khi công bố kết quả từ thử nghiệm lâm sàng HELIOS-B Giai đoạn 3 của vutrisiran. Thử nghiệm đã đạt được tất cả các mục tiêu chính và phụ của nó.
Thuốc can thiệp RNA thử nghiệm (RNAi), được thiết kế để giải quyết bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin có liên quan đến tim (ATTR-CM), đã được chứng minh là làm giảm 28% khả năng tử vong và các vấn đề sức khỏe liên quan đến tim so với điều trị không tích cực trong nhóm tham gia nói chung.
Tuy nhiên, thị trường tài chính đã phản ứng không thuận lợi với những phát hiện này.
Ngược lại, BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) đã quan sát thấy giá trị cổ phiếu của nó tăng 12%, vì những người tham gia thị trường có thể đã giải thích kết quả như một sự tăng cường cho môi trường cạnh tranh cho các phương pháp điều trị ATTR-CM, một lĩnh vực mà BridgeBio cũng là một công ty có ảnh hưởng.
Alnylam nhấn mạnh tiềm năng của vutrisiran trong việc thiết lập một chuẩn mực mới cho chăm sóc y tế, đặc biệt là đối với những người trong giai đoạn đầu của ATTR-CM, nơi bắt đầu điều trị sớm có thể duy trì hiệu quả hơn chức năng cơ thể và chất lượng cuộc sống.
Giám đốc Y tế của Alnylam, Pushkal Garg, nhấn mạnh sự đóng góp đáng kể của thuốc trong việc kéo dài cuộc sống và giảm số lần đến bệnh viện vì bệnh tim, nhưng phản ứng của thị trường cho thấy một quan điểm thận trọng về ảnh hưởng tiềm năng của thuốc trong một thị trường cạnh tranh khốc liệt.
"Thông qua nghiên cứu này, chúng tôi đã chỉ ra rằng việc giảm nhanh nồng độ protein TTR có hại với vutrisiran dẫn đến thời gian sống sót lâu hơn và ít đến bệnh viện hơn vì bệnh tim và làm chậm sự xấu đi của bệnh khi so sánh với điều trị không tích cực. Những lợi thế này đã được nhìn thấy nhất quán giữa các nhóm người khác nhau và không bị ảnh hưởng bởi việc sử dụng các loại thuốc ổn định khác, "Pushkal Garg, Giám đốc Y tế của Alnylam cho biết.
"Mặc dù những phát hiện này chưa được đánh giá bởi một cơ quan quản lý thuốc, thông tin chúng tôi đã trình bày ngày hôm nay chỉ ra rằng vutrisiran có thể thiết lập một tiêu chuẩn mới để điều trị ATTR-CM, một căn bệnh ngày càng xấu đi và cuối cùng là kết thúc cuộc sống hiện có ít lựa chọn điều trị."
Bài viết này được sản xuất và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được một biên tập viên xem xét. Để biết thêm chi tiết, vui lòng tham khảo Điều khoản và Điều kiện của chúng tôi.