NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), nhà phát triển các liệu pháp tế bào gốc dành cho người lớn cho các bệnh thoái hóa thần kinh, được thiết lập để trình bày thiết kế cho thử nghiệm Giai đoạn 3b của liệu pháp NurOwn cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Bài thuyết trình sẽ diễn ra tại Hội nghị Khoa học và Lâm sàng MDA vào tối thứ Hai tại khách sạn Hilton Orlando ở Florida.
Nghiên cứu Giai đoạn 3b được lên kế hoạch là một thử nghiệm đa trung tâm gồm hai phần nhằm xác nhận hiệu quả và độ an toàn của NurOwn ở những bệnh nhân ALS nhẹ đến trung bình. Nó sẽ bắt đầu với thời gian ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược trong 24 tuần, tiếp theo là mở rộng nhãn mở 24 tuần. Điểm cuối chính của thử nghiệm sẽ sử dụng Thang đánh giá chức năng xơ cứng teo cơ bên sửa đổi (ALSFRS-R) để đánh giá.
BrainStorm đã đệ trình yêu cầu Đánh giá Giao thức Đặc biệt (SPA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), tìm kiếm thỏa thuận về thiết kế thử nghiệm, nhằm hỗ trợ ứng dụng tiếp thị trong tương lai cho NurOwn. Yêu cầu SPA hiện đang được FDA xem xét, với BrainStorm dự đoán phản hồi để hoàn thiện các chi tiết nghiên cứu.
Chaim Lebovits, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của BrainStorm, bày tỏ cam kết của công ty trong việc cung cấp NurOwn cho bệnh nhân ALS và ý định tạo ra dữ liệu kết luận thông qua thử nghiệm mới. Tiến sĩ Bob Dagher nói thêm rằng thiết kế kết hợp những hiểu biết sâu sắc từ các nghiên cứu trước đây để tối đa hóa cơ hội thành công, tập trung vào dân số bệnh nhân ALS từ nhẹ đến trung bình để đo lường tiến triển bệnh chính xác.
Công ty có kế hoạch đăng áp phích thuyết trình trên trang web của công ty sau hội nghị. Cách tiếp cận của BrainStorm để phát triển NurOwn thúc đẩy công nghệ tế bào gốc người lớn tự thân và phương pháp điều trị đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cho ALS.
Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) chuẩn bị trình bày thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3b cho NurOwn, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, BrainStorm có vốn hóa thị trường khoảng 17,58 triệu USD. Các chỉ số hiệu suất của công ty cho thấy những thách thức đáng kể, với tỷ lệ P/E được điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023 ở mức -1,06, phản ánh mối quan tâm của nhà đầu tư về lợi nhuận của công ty.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng BrainStorm đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và hoạt động với mức nợ vừa phải. Những yếu tố này rất quan trọng đối với các bên liên quan khi xem xét các chi phí liên quan đến việc phát triển và thương mại hóa tiềm năng của các liệu pháp như NurOwn. Các mẹo cũng lưu ý rằng cổ phiếu đã trải qua biến động giá cao, có thể gắn liền với bản chất đầu cơ của các khoản đầu tư công nghệ sinh học và các hoạt động gần đây của công ty.
Bất chấp những thách thức này, BrainStorm đã chứng kiến sự trở lại mạnh mẽ trong ba tháng qua, với tổng lợi nhuận giá 54,63%, cho thấy sự gia tăng tiềm năng trong niềm tin của nhà đầu tư. Điều này có thể liên quan đến dự đoán xung quanh thử nghiệm sắp tới của công ty và yêu cầu SPA với FDA. Trong khi các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay và cổ phiếu đã bị ảnh hưởng đáng kể trong thời gian dài hơn, đà giá tích cực gần đây có thể phản ánh sự lạc quan trong định hướng chiến lược của công ty.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích sâu hơn, có 12 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, cung cấp thông tin chi tiết có thể giúp đưa ra quyết định sáng suốt. Để khám phá những lời khuyên này và hiểu toàn diện về tài chính và vị thế thị trường của BrainStorm, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/BCLI. Hãy nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.