UBCK cảnh báo rủi ro giữa cơn “sốt” thanh khoản
CARLSBAD, Calif. - Biogen đã báo cáo kết quả tạm thời tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 1 về salanersen (ION306/BIIB115), một phương pháp điều trị thử nghiệm cho bệnh teo cơ tủy sống (SMA), theo thông cáo báo chí.
Loại thuốc này, được phát triển bằng công nghệ antisense của Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), được dùng với liều một lần mỗi năm cho trẻ em mắc SMA đã từng được điều trị bằng liệu pháp gen nhưng cho thấy đáp ứng lâm sàng không tối ưu. Ionis, với giá trị vốn hóa thị trường 6,3 tỷ USD và vị thế thanh khoản mạnh (tỷ số thanh toán hiện tại 9,66), đã tạo ra doanh thu 717 triệu USD trong 12 tháng qua. Phân tích từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì mức nợ vừa phải trong khi thể hiện sức mạnh tài chính ngắn hạn vững chắc.
Trong phần thử nghiệm nhãn mở với 24 người tham gia, những người được dùng salanersen liều 40 mg hoặc 80 mg đã trải qua sự giảm đáng kể chuỗi nhẹ neurofilament (NfL), một dấu hiệu của thoái hóa thần kinh. Bệnh nhân có mức NfL cơ bản cao cho thấy mức giảm trung bình 70% sau sáu tháng, và duy trì trong suốt khoảng thời gian dùng thuốc một năm.
Trong số tám người tham gia từ 2-12 tuổi nhận liều 40 mg và hoàn thành ít nhất một năm theo dõi, một nửa đã đạt được các cột mốc vận động mới theo Tổ chức Y tế Thế giới mà trước đây họ không thể thực hiện độc lập, như đi bộ, bò, đứng hoặc ngồi.
Những người tham gia này cũng cho thấy cải thiện trong các phép đo chức năng vận động, với mức tăng trung bình 3,3 điểm trên Thang đánh giá Chức năng Vận động Hammersmith-Mở rộng và 5,3 điểm trên Mô-đun Chi trên Sửa đổi.
Thuốc này nhìn chung được dung nạp tốt, với hầu hết các tác dụng phụ ở mức nhẹ đến trung bình. Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo là sốt và nhiễm trùng đường hô hấp trên.
Salanersen sử dụng cùng cơ chế tác động như SPINRAZA (nusinersen), thuốc điều trị SMA đã được phê duyệt của Biogen, nhưng được thiết kế để có hiệu lực mạnh hơn và dùng ít thường xuyên hơn.
Hiện tại, Biogen đang tham gia với các cơ quan y tế toàn cầu về thiết kế các nghiên cứu Giai đoạn 3. Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) đã phát hiện ra salanersen và cấp phép quyền toàn cầu cho Biogen. Thị trường đã phản ứng tích cực với những phát triển gần đây, với cổ phiếu Ionis tăng 7% trong tuần qua. Theo InvestingPro, nền tảng cung cấp phân tích toàn diện về 1.400+ cổ phiếu bao gồm IONS, bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới. Người đăng ký có thể truy cập thêm thông tin chi tiết, bao gồm 10 ProTips khác và các chỉ số tài chính chi tiết, thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro của nền tảng.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 3 về olezarsen, một phương pháp điều trị tăng triglyceride mức độ trung bình. Nghiên cứu đã chứng minh sự giảm đáng kể mức triglyceride, đạt mức giảm 61% ở liều 80 mg và giảm 58% ở liều 50 mg, cả hai đều có ý nghĩa thống kê mạnh mẽ. Ngoài ra, Ionis đã bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 cho ION582, một phương pháp điều trị thử nghiệm cho hội chứng Angelman, với người tham gia đầu tiên đã được dùng thuốc. Thử nghiệm nhằm đánh giá cải thiện trong giao tiếp biểu đạt giữa những người tham gia. Trong khi đó, các nhà phân tích của Stifel đã duy trì xếp hạng Giữ đối với Ionis, với mức giá mục tiêu 38 USD, sau các cuộc thảo luận về đường ống sản phẩm và các sáng kiến chiến lược của công ty. Ionis cũng đang tiến triển với thử nghiệm kết quả tim mạch cho eplontersen, với kết quả dự kiến vào năm 2026. Về tin tức lãnh đạo, Ionis đã thông báo rằng ông Richard Geary, Phó Chủ tịch Điều hành và Giám đốc Phát triển, sẽ nghỉ hưu vào tháng 1 năm 2026, với bà Holly Kordasiewicz sẽ kế nhiệm ông. Tại cuộc họp cổ đông thường niên gần đây, Ionis đã bầu bốn giám đốc và phê duyệt các sửa đổi đối với Kế hoạch Khuyến khích Vốn chủ sở hữu năm 2011 của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.