Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
Investing.com — Spur Therapeutics, một công ty thuộc danh mục đầu tư của Syncona Ltd, đã công bố dữ liệu mới đầy khích lệ từ các chương trình liệu pháp gen nhắm vào bệnh Gaucher, bệnh Parkinson GBA1, và bệnh thoái hóa tủy thượng thận (AMN). Những phát hiện này đã được trình bày tại Hội nghị Thường niên lần thứ 28 của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Hoa Kỳ (ASGCT) tại New Orleans, Hoa Kỳ.
Thử nghiệm Giai đoạn I/II GALILEO-1 cho bệnh Gaucher cho thấy FLT201, một ứng viên liệu pháp gen virus liên kết adeno (AAV), tiếp tục cung cấp biểu hiện enzyme bền vững và lợi ích lâm sàng kéo dài. Các bệnh nhân được điều trị bằng FLT201 duy trì mức enzyme ổn định và cho thấy cải thiện các dấu ấn sinh học của bệnh trong thời gian lên đến 21 tháng sau khi điều trị. Ngoài ra, các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chứng minh hoạt động enzyme được duy trì ở các linh trưởng không phải con người trong hơn 3,5 năm.
Trong lĩnh vực nghiên cứu bệnh Parkinson, dữ liệu tiền lâm sàng của Spur cho SPR301, một ứng viên liệu pháp gen AAV khác, cho thấy sự tăng cường biểu hiện enzyme ở các vùng não quan trọng bị ảnh hưởng bởi bệnh. Điều này ủng hộ tiềm năng của SPR301 trở thành phương pháp điều trị tốt nhất trong phân khúc cho bệnh Parkinson liên quan đến đột biến GBA1.
Cập nhật về an toàn từ thử nghiệm Giai đoạn I/II PROPEL cho AMN báo cáo rằng SBT101, ứng viên liệu pháp gen của Spur cho tình trạng này, đã được dung nạp tốt ở các nhóm bệnh nhân. Những phát hiện từ thử nghiệm góp phần vào bằng chứng ngày càng tăng về hồ sơ an toàn của liệu pháp gen trong điều trị AMN.
Ông Chris Hollowood, Giám đốc điều hành của Syncona Investment Management Limited và Chủ tịch của Spur Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về dữ liệu mới và thử nghiệm Giai đoạn III sắp tới của FLT201 cho bệnh Gaucher. Ông nhấn mạnh tiềm năng rộng lớn hơn của danh mục sản phẩm, bao gồm SPR301 cho bệnh Parkinson GBA1.
Cách tiếp cận của Spur đối với liệu pháp gen liên quan đến việc điều chỉnh các phương pháp điều trị theo nhu cầu độc đáo của từng bệnh được nhắm đến. Bà Pamela Foulds, Giám đốc Y khoa tại Spur, lưu ý các tín hiệu an toàn và hiệu quả mạnh mẽ của FLT201 và kết quả đầy hứa hẹn từ chương trình Parkinson của họ. Công ty đang chuẩn bị khởi động thử nghiệm Giai đoạn III cho FLT201, củng cố niềm tin vào tiềm năng của nó trong việc giảm đáng kể gánh nặng của bệnh Gaucher.
Tiến triển được báo cáo bởi Spur Therapeutics dựa trên một thông cáo báo chí và phản ánh cam kết của công ty trong việc phát triển các phương pháp điều trị đột phá cho bệnh nhân mắc các bệnh nghiêm trọng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.