Quan chức Fed kêu gọi cắt giảm lãi suất, viện dẫn rủi ro từ chính sách tiền tệ quá thắt chặt
DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 60 triệu USD và cổ phiếu đã tăng hơn 33% từ đầu năm đến nay, thông báo hôm thứ Hai rằng công ty sẽ nhận được Bằng sáng chế Hoa Kỳ số 12,410,418 vào ngày 9 tháng 9, bao gồm liệu pháp chỉnh sửa gen PBGENE-HBV của họ để điều trị nhiễm virus viêm gan B (HBV) mãn tính. Bằng sáng chế này, kéo dài thời gian bảo hộ đến tháng 3 năm 2042, tiếp nối các bằng sáng chế tương tự đã được cấp đầu năm nay tại châu Âu và Hong Kong.
Bằng sáng chế về thành phần vật chất cụ thể bao gồm nuclease ARCUS được sử dụng trong chương trình chỉnh sửa gen in vivo hàng đầu của công ty. Nuclease này nhắm vào một trình tự bảo tồn có trong cả DNA vòng khép kín đồng hóa trị (cccDNA) của HBV và DNA HBV tích hợp.
"Khi thử nghiệm ELIMINATE-B cho PBGENE-HBV tiếp tục tiến triển, chúng tôi rất vui mừng khi bằng sáng chế Hoa Kỳ mới được cấp này, cùng với các bằng sáng chế đã được cấp tại châu Âu và Hong Kong, sẽ củng cố đáng kể danh mục sở hữu trí tuệ của chúng tôi," ông Michael Amoroso, Chủ tịch và CEO của Precision BioSciences cho biết.
Công ty cũng báo cáo tiến triển trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 ELIMINATE-B, lưu ý rằng việc dùng thuốc cho bệnh nhân trong Nhóm 3 đã bắt đầu trong quý 3 năm 2025. Thử nghiệm tiếp tục cung cấp liều lặp lại trong Nhóm 2 đồng thời.
PBGENE-HBV được mô tả là chương trình chỉnh sửa gen đầu tiên trong các thử nghiệm lâm sàng được thiết kế đặc biệt để loại bỏ cccDNA và vô hiệu hóa DNA HBV tích hợp. Liệu pháp này sử dụng công nghệ hạt nano lipid được cung cấp bởi Acuitas Therapeutics Inc.
Nghiên cứu ELIMINATE-B hiện đang tuyển dụng bệnh nhân viêm gan B mãn tính HBeAg âm tính tại các địa điểm ở Moldova, Hong Kong và New Zealand, với các địa điểm ở Hoa Kỳ dự kiến sẽ sớm mở cửa. Theo thông cáo báo chí, khoảng 300 triệu người trên toàn thế giới bị ảnh hưởng bởi viêm gan B mãn tính.
Precision BioSciences cho biết công ty vẫn đang đúng tiến độ để cung cấp các cập nhật dữ liệu bổ sung về thử nghiệm vào cuối năm 2025.
Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Precision BioSciences.
Trong tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã công bố kết quả ban đầu đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng ELIMINATE-B cho liệu pháp chỉnh sửa gen thử nghiệm PBGENE-HBV, nhằm điều trị viêm gan B mãn tính. Liệu pháp này đã chứng minh sự giảm virus đáng kể và hồ sơ an toàn thuận lợi trong nhóm liều thấp nhất, không có báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng. Ngoài ra, công ty đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho phương pháp điều trị PBGENE-DMD, nhắm vào bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Chỉ định này có thể mang lại các ưu đãi tài chính và khả năng độc quyền thị trường lên đến bảy năm nếu phương pháp điều trị được phê duyệt. Precision BioSciences cũng cập nhật các hợp đồng điều hành, chỉ định các điều khoản trợ cấp thôi việc mới cho các cán bộ chủ chốt, bao gồm CEO và CFO. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh những nỗ lực liên tục của công ty trong việc thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen của họ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.