Precision BioSciences công bố dữ liệu từ thử nghiệm chỉnh sửa gen điều trị viêm gan B

BERLIN - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường hiện tại là 59 triệu USD, đã trình bày dữ liệu lâm sàng từ thử nghiệm Giai đoạn 1 ELIMINATE-B của PBGENE-HBV trên bệnh nhân viêm gan B mãn tính tại Hội nghị Liên minh Quốc tế Loại trừ HBV ở Berlin vào hôm thứ Sáu. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh, với dự trữ tiền mặt vượt quá các nghĩa vụ nợ.

Công ty báo cáo rằng sau nhiều lần sử dụng thuốc ở hai mức liều, PBGENE-HBV đã được dung nạp tốt và cho thấy hoạt tính ở bệnh nhân. Liệu pháp chỉnh sửa gen này được thiết kế để trực tiếp nhắm vào cccDNA để loại bỏ và vô hiệu hóa DNA HBV tích hợp ở bệnh nhân viêm gan B mãn tính.

"Chúng tôi tin rằng hồ sơ lâm sàng mà chúng tôi đã quan sát được cho đến nay chứng minh bằng chứng đầu tiên về việc giảm đáng kể HBsAg bằng một phương pháp điều trị mới," bà Cassie Gorsuch, Giám đốc Khoa học tại Precision BioSciences, cho biết theo thông cáo báo chí của công ty.

Thử nghiệm ELIMINATE-B hiện đang tuyển bệnh nhân viêm gan B mãn tính HBeAg âm tính tại các địa điểm ở Moldova, Hồng Kông và New Zealand, với kế hoạch mở rộng sang Hoa Kỳ và Vương quốc Anh. Trong khi công ty đã bắt đầu dùng thuốc cho bệnh nhân trong Nhóm 3 và dự kiến sẽ cung cấp thêm cập nhật dữ liệu vào năm 2025, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang nhanh chóng sử dụng dự trữ tiền mặt của mình. Hãy truy cập để nhận thêm 10+ ProTips độc quyền và các số liệu tài chính toàn diện để hiểu rõ hơn về tình hình tài chính của công ty.

Viêm gan B mãn tính ảnh hưởng đến khoảng 300 triệu người trên toàn thế giới và 1-2 triệu người ở Hoa Kỳ. Các phương pháp điều trị hiện tại có thể ức chế sự nhân lên của virus nhưng không loại bỏ virus và đòi hỏi phải dùng thuốc suốt đời.

PBGENE-HBV là chương trình chỉnh sửa gen đầu tiên trong các thử nghiệm lâm sàng được thiết kế đặc biệt để loại bỏ cccDNA và vô hiệu hóa DNA HBV tích hợp, theo công ty. Liệu pháp này sử dụng nền tảng chỉnh sửa bộ gen ARCUS độc quyền của Precision và công nghệ hạt nano lipid do Acuitas Therapeutics Inc cung cấp. Với doanh thu 1,26 triệu USD trong 12 tháng qua và tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 5,18, công ty duy trì đủ thanh khoản để thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình.

Bài thuyết trình được trình bày bởi bà Emily Harrison, Trưởng bộ phận Khoa học Chuyển dịch tại Precision BioSciences, như một phần của phiên họp về chỉnh sửa bộ gen và epigenome để nhắm vào kho chứa HBV.

Trong các tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã đạt được những bước tiến đáng kể với liệu pháp chỉnh sửa gen thử nghiệm PBGENE-HBV, đã cho thấy kết quả ban đầu đầy hứa hẹn trong điều trị viêm gan B mãn tính. Liệu pháp này đã chứng minh sự giảm virus đáng kể ở tất cả bệnh nhân trong nhóm liều thấp nhất của thử nghiệm lâm sàng ELIMINATE-B, mà không có báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng. Ngoài ra, công ty đã bảo đảm bằng sáng chế Hoa Kỳ cho liệu pháp chỉnh sửa gen PBGENE-HBV, gia hạn bảo hộ đến tháng 3 năm 2042. Điều này tiếp nối các bằng sáng chế tương tự được cấp trước đó ở châu Âu và Hồng Kông. Trong một diễn biến khác, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho PBGENE-DMD của Precision BioSciences để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, có thể cung cấp các ưu đãi tài chính và độc quyền thị trường lên đến bảy năm nếu được phê duyệt. Hơn nữa, Precision BioSciences đã cập nhật các hợp đồng điều hành, bao gồm các điều khoản trợ cấp thôi việc mới cho các cán bộ chủ chốt. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh những nỗ lực liên tục của công ty nhằm thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen và củng cố đội ngũ lãnh đạo.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.