Ông Trump chi hơn 100 triệu USD gom trái phiếu từ khi nhậm chức
DURHAM, N.C. - Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL), hiện đang giao dịch ở mức 4,86 USD và được đánh giá là đang bị định giá thấp theo InvestingPro, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng liệu pháp chỉnh sửa gen thử nghiệm PBGENE-HBV của công ty đã cho thấy kết quả ban đầu đầy hứa hẹn trong việc điều trị viêm gan B mãn tính, với sự giảm đáng kể lượng virus ở tất cả bệnh nhân trong nhóm liều thấp nhất của thử nghiệm lâm sàng ELIMINATE-B. Công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ số thanh khoản hiện tại là 6,62, mặc dù các nhà phân tích dự đoán doanh số sẽ giảm trong năm hiện tại.
Liệu pháp này, được thiết kế để loại bỏ DNA vòng khép kín đồng hóa trị (cccDNA) và vô hiệu hóa DNA virus tích hợp, đã thể hiện hồ sơ an toàn thuận lợi mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị trong nhóm ban đầu, nơi bệnh nhân nhận liều 0,2 mg/kg.
Cả ba bệnh nhân trong nhóm đầu tiên đều cho thấy sự giảm đáng kể kháng nguyên bề mặt viêm gan B (HBsAg), với đáp ứng tốt nhất dao động từ 47% đến 69%. Một bệnh nhân duy trì mức giảm khoảng 50% HBsAg bảy tháng sau liều đầu tiên, cho thấy độ bền của đáp ứng.
"Bộ dữ liệu thú vị này cung cấp bằng chứng lâm sàng đầu tiên về việc giảm đáng kể HBsAg do kết quả của việc loại bỏ trực tiếp cccDNA và/hoặc vô hiệu hóa DNA HBV tích hợp ở tất cả bệnh nhân, ngay cả ở mức liều thấp nhất này," ông Man-Fung Yuen, nhà nghiên cứu MBGENE-HBV và Giáo sư Chủ nhiệm tại Đại học Hồng Kông cho biết.
Công ty đã bắt đầu điều trị cho bệnh nhân trong nhóm thứ hai với liều 0,4 mg/kg, với dữ liệu an toàn ban đầu cho thấy không có độc tính giới hạn liều. Một nhóm thứ ba dự kiến sẽ bắt đầu điều trị trong tháng này với mức liều cao hơn.
Precision BioSciences cũng thông báo rằng ông Mark Sulkowski, Giáo sư Y khoa tại Trường Y Johns Hopkins, đã mở rộng vai trò của mình để trở thành Cố vấn Phát triển Lâm sàng Trưởng cho chương trình này.
Công ty đã thực hiện các biện pháp tiết kiệm chi phí mà họ kỳ vọng sẽ kéo dài nguồn tiền mặt đến nửa cuối năm 2027, cung cấp đủ kinh phí để đưa PBGENE-HBV đến các nghiên cứu Giai đoạn 2. Với giá trị vốn hóa thị trường là 53,89 triệu USD và có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, dữ liệu InvestingPro cho thấy điểm sức khỏe tài chính tổng thể của công ty là "TỐT", mặc dù tốc độ đốt tiền mặt nhanh chóng.
Ước tính có khoảng 300 triệu người trên toàn thế giới bị nhiễm viêm gan B mãn tính, với các phương pháp điều trị hiện tại đòi hỏi phải dùng thuốc suốt đời và hiếm khi đạt được chữa khỏi chức năng.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Precision BioSciences.
Trong các tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã công bố một số phát triển quan trọng liên quan đến phương pháp điều trị chỉnh sửa gen cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho phương pháp điều trị PBGENE-DMD của công ty. Chỉ định này mang lại những lợi ích như ưu đãi tài chính cho phát triển lâm sàng và khả năng độc quyền thị trường lên đến bảy năm nếu thuốc được phê duyệt. Ngoài ra, liệu pháp DMD của Precision BioSciences đã nhận được Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em từ FDA, nhấn mạnh sự tập trung của công ty vào các bệnh nghiêm trọng ảnh hưởng đến một số lượng nhỏ bệnh nhân trẻ ở Hoa Kỳ. Hơn nữa, công ty đã báo cáo dữ liệu tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho thấy sự gia tăng đáng kể các tế bào cơ dương tính với dystrophin trong mô hình chuột DMD. Kết quả cho thấy tăng gấp ba lần số lượng tế bào dương tính với dystrophin trong các loại cơ khác nhau, bao gồm cơ bắp chân, cơ tứ đầu, tim và cơ hoành. Precision BioSciences cũng nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi của FDA cho các phương pháp điều trị nuclease nhắm vào DMD. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh tiến độ của công ty trong việc phát triển các liệu pháp chỉnh sửa gen cho rối loạn di truyền hiếm gặp này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.