Harmony Biosciences thông báo thất bại trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 về hội chứng Fragile X

Ngày đăng 19:09 24/09/2025
Harmony Biosciences thông báo thất bại trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 về hội chứng Fragile X

PLYMOUTH MEETING - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (Nasdaq:HRMY), một công ty dược phẩm có lợi nhuận với doanh thu hàng năm đạt 772 triệu USD, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của ZYN002 cho hội chứng Fragile X không đạt được mục tiêu chính là cải thiện tình trạng né tránh xã hội, chủ yếu do tỷ lệ đáp ứng giả dược cao hơn dự kiến. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty vẫn duy trì sức khỏe tài chính mạnh mẽ với điểm tổng thể "TUYỆT VỜI", cho thấy khả năng phục hồi bất chấp bước lùi này.

Nghiên cứu RECONNECT đã đánh giá ZYN002, một loại cannabidiol được sản xuất dưới dạng dược phẩm và được sử dụng dưới dạng gel qua da, trên 215 bệnh nhân từ 3 đến dưới 30 tuổi mắc hội chứng Fragile X, một tình trạng thần kinh hành vi hiếm gặp chưa có phương pháp điều trị được FDA phê duyệt. Mặc dù cổ phiếu đã giảm 15% trong năm qua, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang được định giá thấp, với 8 ProTips bổ sung dành cho người đăng ký.

"Mặc dù nghiên cứu không đạt được mục tiêu chính, những phát hiện này cung cấp những hiểu biết quý giá về hội chứng Fragile X," ông Kumar Budur, Giám đốc Y tế và Khoa học tại Harmony Biosciences cho biết. Công ty dự định tiến hành phân tích toàn diện về toàn bộ dữ liệu. Với bảng cân đối kế toán mạnh mẽ thể hiện lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ thanh toán hiện tại lành mạnh ở mức 3,84, công ty dường như đang ở vị thế tốt để tiếp tục các sáng kiến nghiên cứu của mình.

Bất chấp bước lùi này, ông Jeffrey M. Dayno, Chủ tịch và CEO, đã bày tỏ sự tự tin vào đường ống sản phẩm của công ty, lưu ý rằng họ vẫn đang đúng tiến độ để bắt đầu các thử nghiệm giai đoạn 3 cho pitolisant HD trong điều trị chứng ngủ rũ và chứng ngủ quá mức vô căn trong quý 4 năm nay.

ZYN002 là một công thức cannabidiol tổng hợp được bào chế dưới dạng gel tăng cường thẩm thấu để sử dụng qua da. Sản phẩm không chứa THC và đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ cả FDA và Cơ quan Y dược châu Âu để điều trị hội chứng Fragile X.

Hội chứng Fragile X ảnh hưởng đến khoảng 80.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ và 121.000 người ở Liên minh châu Âu và Vương quốc Anh. Nó được gây ra bởi đột biến gen FMR1, dẫn đến khuyết tật trí tuệ và các triệu chứng hành vi như né tránh xã hội và dễ cáu kỉnh.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Harmony Biosciences. Để hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng và phân tích định giá chi tiết của Harmony Biosciences, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn độc quyền trên InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Harmony Biosciences đã báo cáo thu nhập quý 2 năm 2025, tiết lộ thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) mạnh hơn dự kiến ở mức 0,92 USD, vượt dự báo của các nhà phân tích là 0,72 USD khoảng 27,78%. Tuy nhiên, doanh thu của công ty thấp hơn một chút so với kỳ vọng ở mức 200,5 triệu USD, so với 204,59 triệu USD dự kiến. Trong khi đó, UBS và Mizuho đều tăng mục tiêu giá cho Harmony Biosciences lên 50,00 USD từ 48,00 USD. UBS đã trích dẫn dự báo doanh số bán hàng tăng cho Zygel, nâng ước tính doanh số bán hàng đỉnh điểm đã điều chỉnh rủi ro lên 485 triệu USD từ 270 triệu USD. Sự tự tin của Mizuho đến sau các cuộc họp gần đây với ban lãnh đạo Harmony Biosciences và dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 sắp tới cho ZYN002 trong Hội chứng Fragile X. Cả hai công ty đều duy trì đánh giá tích cực đối với cổ phiếu, với UBS giữ xếp hạng Mua và Mizuho xếp hạng Vượt trội. Những phát triển này nhấn mạnh sự quan tâm và phân tích liên tục về tiềm năng tăng trưởng và hiệu suất thị trường của Harmony Biosciences.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.