FDA dỡ bỏ thử nghiệm thuốc DM1 của Avidity Biosciences

SAN DIEGO - Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã loại bỏ tạm dừng lâm sàng một phần đối với phương pháp điều trị loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1), được gọi là delpacibart etedesiran (del-desiran / AOC 1001). Quyết định này cho phép công ty dược phẩm sinh học tiếp tục thử nghiệm HARBOR™ giai đoạn 3 đối với thuốc, nhằm giải quyết nguyên nhân gốc rễ di truyền của DM1, một bệnh thần kinh cơ nghiêm trọng và thường gây tử vong.

Del-desiran, ứng cử viên sản phẩm chính của Avidity, sử dụng nền tảng Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOC™) độc quyền của mình. Phương pháp điều trị được thiết kế để giảm mức độ mRNA độc hại liên quan đến DM1, đưa ra cách tiếp cận nhắm mục tiêu vào căn bệnh này. Thuốc đã nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá, Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh từ FDA, cho thấy tiềm năng của nó để giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Thử nghiệm HARBOR™ giai đoạn 3 đang diễn ra đang đánh giá hiệu quả và độ an toàn của del-desiran ở bệnh nhân DM1. Dữ liệu từ một thử nghiệm MARINA-OLE™ liên quan đã chứng minh rằng phương pháp điều trị có thể đảo ngược sự tiến triển của bệnh trên các điểm cuối khác nhau, bao gồm chức năng tay và sức mạnh cơ bắp.

DM1 được đặc trưng bởi đột biến gen dẫn đến mRNA độc hại phá vỡ chức năng tế bào bình thường, chủ yếu ảnh hưởng đến cơ xương và cơ tim. Các triệu chứng có thể rất khác nhau nhưng thường bao gồm yếu cơ, các vấn đề về hô hấp và bất thường về tim. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho DM1, làm nổi bật tầm quan trọng của những nỗ lực nghiên cứu của Avidity.

Nền tảng AOC của công ty đã cho thấy hứa hẹn trong việc cung cấp các liệu pháp RNA nhắm mục tiêu đến mô cơ, có khả năng cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho các bệnh cơ hiếm gặp ngoài DM1, chẳng hạn như loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) và loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral (FSHD).

Việc loại bỏ tạm giữ lâm sàng một phần của FDA là một bước tiến quan trọng đối với Avidity Biosciences và cộng đồng bệnh nhân DM1. Tin tức dựa trên một tuyên bố báo chí từ công ty.

Trong các tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã có những phát triển đáng kể. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã dỡ bỏ lệnh tạm dừng lâm sàng một phần đối với thuốc điều tra của mình, delpacibart etedesiran. Công ty cũng đã công bố đợt chào bán cổ phiếu phổ thông công khai trị giá 250 triệu đô la, do Leerink Partners và TD Cowen quản lý, để hỗ trợ các chương trình lâm sàng và thúc đẩy nghiên cứu và phát triển.

Goldman Sachs (NYSE:GS) bắt đầu đưa tin về Avidity Biosciences, nhấn mạnh tiềm năng của các loại thuốc del-brax và del-desiran, với doanh thu cao nhất dự kiến lần lượt là 2,7 tỷ đô la và 4,0 tỷ đô la. Kết quả sơ bộ từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đối với delpacibart zotadirsen, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, cho thấy kết quả đầy hứa hẹn với sự gia tăng đáng kể trong sản xuất dystrophin và bỏ qua exon 44.

Các nhà phân tích từ BofA Securities và Wells Fargo duy trì xếp hạng tích cực về cổ phiếu của Avidity, phản ánh sự quan tâm đến những diễn biến này. Cuối cùng, FDA đã cấp chỉ định Liệu pháp đột phá cho thuốc điều tra chính của Avidity, delpacibart etedesiran, để điều trị loạn dưỡng cơ loại 1. Đây là những phát triển gần đây trong hành trình của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) đã chứng kiến sự gia tăng đáng kể về hiệu suất cổ phiếu của mình, với dữ liệu của InvestingPro cho thấy tổng lợi nhuận đáng kinh ngạc 653.92% trong năm qua. Mức tăng ấn tượng này phù hợp với bước đột phá gần đây của công ty trong việc loại bỏ sự nắm giữ lâm sàng một phần của FDA đối với ứng cử viên thuốc chính cho chứng loạn dưỡng cơ loại 1.

Tình hình tài chính của công ty có vẻ vững chắc cho những nỗ lực nghiên cứu và phát triển liên tục. Theo InvestingPro Tips, Avidity nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán và tài sản lưu động của nó vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn. Sự ổn định tài chính này rất quan trọng khi công ty tiến hành thử nghiệm HARBOR™ Giai đoạn 3 và các phát triển đường ống khác.

Mặc dù có những tin tức tích cực và hiệu suất cổ phiếu, điều quan trọng cần lưu ý là Avidity vẫn chưa có lãi. Một mẹo InvestingPro chỉ ra rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, nhưng đó là một yếu tố mà các nhà đầu tư nên xem xét.

Thị trường dường như đang định giá tiềm năng tăng trưởng đáng kể, với giao dịch cổ phiếu gần mức cao nhất trong 52 tuần và ở mức định giá doanh thu cao. Sự lạc quan này được hỗ trợ thêm bởi thực tế là 6 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, như đã lưu ý trong một Mẹo InvestingPro khác.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 14 lời khuyên bổ sung cho Avidity Biosciences, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.