Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty công nghệ sinh học chuyên về liệu pháp gen cho các bệnh về mắt và hiện được định giá 271,82 triệu USD, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em (RPDD) cho sản phẩm liệu pháp gen OCU410ST của họ. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 2,6, mặc dù đang đối mặt với thách thức đáng kể về tiêu hao tiền mặt. Liệu pháp này nhằm điều trị các bệnh võng mạc liên quan đến ABCA4, bao gồm bệnh Stargardt, viêm võng mạc sắc tố 19 và loạn dưỡng hình nón-que 3.
RPDD được cấp cho các loại thuốc điều trị các bệnh nghiêm trọng và đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến trẻ em dưới 18 tuổi và ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ. Bệnh Stargardt, dạng thoái hóa hoàng điểm di truyền phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người trên khắp Hoa Kỳ và châu Âu. Bệnh thường phát triển trong thời thơ ấu hoặc thanh thiếu niên, dẫn đến mất thị lực tiến triển.
OCU410ST cũng đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA và Cơ quan Thuốc châu Âu cho các tình trạng này. Ông Shankar Musunuri, Chủ tịch, CEO và Đồng sáng lập của Ocugen, nhấn mạnh tầm quan trọng của chỉ định này, lưu ý về việc thiếu các phương pháp điều trị được FDA phê duyệt cho bệnh nhân Stargardt và tác động của căn bệnh đối với các gia đình. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy mặc dù có những tiến triển gần đây, công ty đã báo cáo khoản lỗ ròng đáng kể là 57,51 triệu USD trong mười hai tháng qua, nhấn mạnh bản chất đòi hỏi vốn cao của nghiên cứu và phát triển công nghệ sinh học.
Với RPDD, Ocugen có thể đủ điều kiện nhận Phiếu Ưu tiên Xem xét (PRV) nếu chương trình PRV được Quốc hội tái ủy quyền. PRV có thể đẩy nhanh quá trình xem xét cho các sản phẩm khác hoặc được bán, thường với giá khoảng 100 triệu USD.
OCU410ST sử dụng nền tảng phân phối AAV để cung cấp gen RORA, một Thụ thể Hormone Hạt nhân điều chỉnh các con đường liên quan đến bệnh Stargardt. Ocugen dự định bắt đầu thử nghiệm xác nhận then chốt Giai đoạn 2/3 trong những tuần tới và hướng tới việc nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm vào năm 2027.
Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí từ Ocugen, Inc. và chưa được xác minh độc lập. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí phải chịu rủi ro và không chắc chắn, bao gồm khả năng kết quả thử nghiệm lâm sàng có thể thay đổi và đánh giá quy định có thể khác nhau. Giao dịch ở mức 0,93 USD, cổ phiếu đã cho thấy biến động đáng kể, với InvestingPro báo cáo lợi nhuận mạnh mẽ 15% trong tuần qua. Các nhà đầu tư tìm kiếm hiểu biết sâu hơn có thể truy cập phân tích toàn diện và 15 ProTips bổ sung thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ bao gồm cả Ocugen.
Trong tin tức gần đây khác, Ocugen, Inc. đã báo cáo kết quả tài chính quý một năm 2025, cho thấy lỗ ròng 15,3 triệu USD hoặc 0,05 USD mỗi cổ phiếu, tốt hơn một chút so với dự báo lỗ 0,06 USD mỗi cổ phiếu. Công ty cũng báo cáo doanh thu 1,48 triệu USD, mặc dù không có dự báo nào để so sánh. Ocugen đang thúc đẩy các chương trình liệu pháp gen của mình, với các cột mốc quan trọng dự kiến trong những năm tới. Công ty đang tiến triển với nghiên cứu liMeliGhT Giai đoạn 3 cho OCU400, một liệu pháp gen cho bệnh viêm võng mạc sắc tố, và dự định nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm vào năm 2026. Trong các cập nhật của nhà phân tích, H.C. Wainwright đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Ocugen xuống 7,00 USD từ 8,00 USD trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, trích dẫn tiềm năng của phương pháp không phụ thuộc gen của OCU400. Tiền mặt và tiền mặt hạn chế của Ocugen tổng cộng 38,1 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2025, giảm từ 58,8 triệu USD vào cuối năm 2024, mà công ty dự kiến sẽ duy trì hoạt động của mình đến quý đầu tiên của năm 2026. Công ty cũng đang đạt được tiến bộ trong quy trình sản xuất để hỗ trợ ra mắt sản phẩm trong tương lai. Những phát triển này phản ánh trọng tâm chiến lược của Ocugen trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.