Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một loại thuốc mới, Wainua, được phát triển bởi AstraZeneca và Ionis Pharmaceuticals để điều trị bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền với bệnh đa dây thần kinh (hATTR-PN). Quyết định này được đưa ra sau kết quả thành công của thử nghiệm NEURO-TTRansform giai đoạn III, không chỉ chứng minh hiệu quả của Wainua trong việc giảm sản xuất protein transthyretin (TTR), một yếu tố quan trọng trong sự tiến triển của hATTR-PN, mà còn làm giảm hiệu quả nồng độ TTR huyết thanh và suy giảm bệnh thần kinh, đạt được các điểm cuối đồng chính.
Sự chấp thuận của Wainua đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với những bệnh nhân mắc căn bệnh hiếm gặp này. Nó không chỉ cho thấy lợi ích lâu dài trong việc kiểm soát các triệu chứng và làm chậm sự tiến triển của bệnh, mà những cải thiện đáng kể về chất lượng cuộc sống đã được báo cáo thông qua điểm số Norfolk QoL-DN giữa các vấn đề tổn thương thần kinh ngoại biên. Điều này được xác nhận thêm bởi các kết quả được công bố xác nhận hiệu quả lâu dài của Wainua lên đến 85 tuần.
Để nhận ra tiềm năng của nó để giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và tính năng độc đáo của nó là phương pháp điều trị tự quản lý duy nhất thông qua tiêm tự động cho ATTRv-PN, Wainua đã được cấp Chỉ định Thuốc mồ côi. Chỉ định này được trao cho các phương pháp điều trị cho thấy hứa hẹn cho các bệnh ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ.
Các nhà đầu tư cũng như bệnh nhân hiện đang háo hức mong đợi vào tháng 1 năm 2024, khi Wainua dự kiến sẽ có mặt trên thị trường ở Mỹ. Hơn nữa, những nỗ lực đang được tiến hành để đảm bảo sự chấp thuận ở các khu vực khác, có khả năng mở rộng phạm vi của lựa chọn điều trị mới này cho những người bị hATTR-PN trên toàn cầu.
Sự hợp tác chiến lược giữa AstraZeneca và Ionis Pharmaceuticals nhấn mạnh cam kết thúc đẩy các lựa chọn điều trị cho các bệnh hiếm gặp, một lĩnh vực thường có ít sự phát triển hơn do dân số bệnh nhân nhỏ hơn. Với tính năng tự quản lý độc đáo của Wainua và tiềm năng giải quyết nguy cơ khuyết tật vận động và tử vong tiềm ẩn trong vòng mười năm mà không cần can thiệp, cả hai công ty đều sẵn sàng tạo ra tác động lâu dài đến cuộc sống của những người bị ảnh hưởng bởi hATTR-PN.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.