CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) đã tiết lộ kết quả đáng khích lệ từ nghiên cứu Giai đoạn 2 về thuốc điều tra ION224, được thiết kế để điều trị viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH), trước đây được gọi là viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH). Nghiên cứu, liên quan đến 160 bệnh nhân, đã đạt được điểm cuối chính của nó bằng cách chứng minh sự cải thiện mô học gan đáng kể mà không làm trầm trọng thêm tình trạng xơ hóa.
Nghiên cứu cho thấy ION224, với liều 120 mg và 90 mg, đã đạt được mức giảm đáng kể về mặt thống kê Điểm hoạt động NAFLD (NAS) ít nhất 2 điểm, cho thấy sự cải thiện mô học gan. Đáng chú ý, 44% bệnh nhân dùng liều 120 mg đã giảm tương đối hơn 50% gan nhiễm mỡ được đo bằng MRI-PDFF, so với chỉ 3% ở nhóm giả dược.
Ngoài ra, 32% bệnh nhân được điều trị với liều 120 mg đã thấy sự cải thiện ít nhất 1 giai đoạn xơ hóa mà không làm trầm trọng thêm viêm gan nhiễm mỡ, trái ngược với 12,5% đối với giả dược.
Hồ sơ an toàn của ION224 là thuận lợi, với những người tham gia dung nạp tốt liều dưới da mỗi tháng một lần. Không có báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị, tử vong trong nghiên cứu hoặc làm xấu đi chức năng gan hoặc thận. Tỷ lệ chấm dứt sớm thấp hơn so với giả dược hỗ trợ thêm cho khả năng dung nạp của thuốc.
ION224 là một loại thuốc Antisense liên hợp phối tử (LICA) nhắm mục tiêu giảm diacylglycerol acyltransferase 2 (DGAT2), một loại enzyme liên quan đến tổng hợp triglyceride trong gan. Bằng cách ức chế DGAT2, thuốc nhằm mục đích giảm sản xuất mỡ gan, có khả năng ngăn ngừa sự tiến triển của MASH đến các tình trạng gan nghiêm trọng hơn như xơ hóa và xơ gan tiến triển.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Thành công lâm sàng gần đây của ION224 của Ionis Pharmaceuticals thêm một lưu ý tích cực vào hồ sơ của công ty, nhưng một cái nhìn vào sức khỏe tài chính của Ionis cho thấy một bức tranh hỗn hợp. Theo dữ liệu của InvestingPro , Ionis nắm giữ vốn hóa thị trường khoảng 6,36 tỷ USD, với mức tăng trưởng doanh thu đáng kể là 34,1% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023. Sự tăng trưởng này càng được nhấn mạnh bởi mức tăng doanh thu hàng quý ấn tượng 113,65% trong quý 4/2023, báo hiệu tiềm năng tác động đáng kể đến thị trường nếu ION224 tiến triển thuận lợi qua các giai đoạn phát triển.
Tuy nhiên, không phải tất cả các chỉ số đều hứa hẹn. Tỷ lệ P/E của công ty ở mức -17,82, phản ánh sự hoài nghi của thị trường về thu nhập trong tương lai và tỷ lệ Giá/Sổ sách là 16,45 cho thấy định giá cao hơn so với giá trị sổ sách của tài sản. Ngoài ra, biên lợi nhuận gộp trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 là -15,17%, cho thấy những thách thức về lợi nhuận được lặp lại bởi InvestingPro Tip lưu ý rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay.
Một mẹo khác của InvestingPro chỉ ra rằng trong khi Ionis nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, cho thấy vị thế thanh khoản vững chắc, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới, có khả năng do lo ngại về lợi nhuận và điều kiện thị trường. Với tổng cộng 9 Mẹo InvestingPro có sẵn, các nhà đầu tư có thể hiểu sâu hơn về các sắc thái tài chính của công ty. Để khám phá thêm những hiểu biết này, các nhà đầu tư được mời sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro.
Khi Ionis tiếp tục điều hướng bối cảnh dược phẩm sinh học, các số liệu tài chính và kỳ vọng của các nhà phân tích sẽ rất quan trọng để các nhà đầu tư theo dõi, đặc biệt là trong bối cảnh đường ống phát triển thuốc đầy hứa hẹn của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.