BURLINGTON, Mass. - Minerva Neurosciences, Inc. (NASDAQ: NERV) đã nhận được Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) liên quan đến Ứng dụng thuốc mới (NDA) cho roluperidone, một phương pháp điều trị các triệu chứng tiêu cực của tâm thần phân liệt.
Bức thư của FDA đã vạch ra một số thiếu sót lâm sàng, bao gồm sự cần thiết phải nghiên cứu bổ sung để thiết lập hiệu quả và an toàn lâu dài của thuốc.
Phản hồi của FDA chỉ ra rằng trong khi một nghiên cứu cho thấy ý nghĩa thống kê trong điểm cuối hiệu quả chính, một mình nó không đủ để chứng minh bằng chứng đáng kể về hiệu quả. Cơ quan quản lý cũng nhấn mạnh sự vắng mặt của dữ liệu về việc đồng quản trị với thuốc chống loạn thần và sự cần thiết phải có bằng chứng cho thấy sự thay đổi các triệu chứng tiêu cực với roluperidone có ý nghĩa lâm sàng.
Minerva được yêu cầu cung cấp thêm dữ liệu để hỗ trợ sự an toàn và hiệu quả của roluperidone, đặc biệt là khi được sử dụng cùng với các phương pháp điều trị chống loạn thần khác và để xác nhận rằng tác dụng quan sát được đối với các triệu chứng tiêu cực tương ứng với sự thay đổi đáng kể về mặt lâm sàng. Ngoài ra, FDA kêu gọi thêm thông tin để đảm bảo an toàn lâu dài của liều 64 mg được đề xuất.
Tiến sĩ Remy Luthringer, Chủ tịch điều hành và Giám đốc điều hành của Minerva, bày tỏ sự thất vọng với quyết định của FDA không phê duyệt roluperidone, nhấn mạnh nhu cầu quan trọng đối với các phương pháp điều trị giải quyết các triệu chứng tiêu cực của tâm thần phân liệt. Công ty có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp với FDA để thảo luận về các vấn đề được nêu ra trong CRL và xem xét các con đường tiềm năng phía trước, có thể bao gồm tiến hành các nghiên cứu bổ sung và cung cấp dữ liệu được yêu cầu.
Roluperidone được thiết kế để nhắm mục tiêu các chức năng não cụ thể bằng cách ngăn chặn các thụ thể serotonin, sigma và α-adrenergic mà không ức chế trực tiếp các thụ thể dopaminergic. Các triệu chứng tiêu cực trong tâm thần phân liệt, chẳng hạn như rút lui khỏi xã hội và thiếu động lực hoặc niềm vui, ảnh hưởng đáng kể đến kết quả chức năng của bệnh nhân.
Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt ở Hoa Kỳ đặc biệt cho các triệu chứng tiêu cực của tâm thần phân liệt, ảnh hưởng đến 20 triệu người trên toàn thế giới. Minerva tin rằng có một tập hợp con đáng kể bệnh nhân tâm thần phân liệt chủ yếu biểu hiện các triệu chứng tiêu cực và có thể không cần điều trị chống loạn thần tiêu chuẩn.
Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Minerva Neurosciences.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.