Giảm 40%
Mới! 💥 Dùng ProPicks để xem chiến lược đã đánh bại S&P 500 tới 1,183%+Nhận ƯU ĐÃI 40%

FDA cấp tình trạng Thuốc mồ côi cho liệu pháp SSc của Cabaletta

Biên tập viênEmilio Ghigini
Ngày đăng 18:19 20/03/2024
© Reuters.

PHILADELPHIA - Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã thông báo rằng liệu pháp điều tra của họ, CABA-201, đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi (ODD) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị xơ cứng hệ thống (SSc).

Bệnh tự miễn dịch này, ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 cá nhân ở Hoa Kỳ, gây xơ hóa da và cơ quan tiến triển, dẫn đến thời gian sống sót trung bình là 12 năm sau chẩn đoán.

Ứng cử viên sản phẩm chính của công ty, CABA-201, là liệu pháp tế bào T CD19-CAR hoàn toàn chứa 4-1BB của con người, hiện đang trải qua các thử nghiệm lâm sàng. Chương trình thử nghiệm lâm sàng RESET, bao gồm bốn thử nghiệm Giai đoạn 1/2, đang đánh giá CABA-201 cho nhiều bệnh tự miễn do tế bào B điều khiển.

Thử nghiệm RESET-SSc là một nghiên cứu nhãn mở được thiết kế để đánh giá hiệu quả của liệu pháp ở những bệnh nhân bị xơ cứng hệ thống nặng trên hai đoàn hệ. Những người tham gia sẽ được truyền CABA-201 một lần theo chế độ điều kiện tiên quyết tiêu chuẩn.

CABA-201 nhằm mục đích làm cạn kiệt các tế bào B dương tính với CD19, có khả năng thiết lập lại hệ thống miễn dịch và cung cấp sự thuyên giảm lâu dài mà không cần điều trị liên tục. Thuốc cũng đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho các ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND) cho các tình trạng tự miễn dịch khác, bao gồm lupus ban đỏ hệ thống, viêm cơ và nhược cơ tổng quát.

Quảng cáo của bên thứ 3. Không phải là đề nghị hoặc khuyến nghị của Investing.com. Xem miễn trừ trách nhiệm ở đây hoặc loại bỏ quảng cáo .

Chỉ định thuốc mồ côi cung cấp các lợi ích như tín dụng thuế thử nghiệm lâm sàng, miễn phí FDA và có khả năng bảy năm độc quyền tiếp thị. Chỉ định này là một phần trong cam kết của FDA nhằm hỗ trợ phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp.

Cabaletta Bio chuyên về các liệu pháp tế bào T được thiết kế cho các bệnh tự miễn. Chiến lược CARTA của công ty, bao gồm CABA-201, là một phần của nền tảng CABA rộng lớn hơn để phát triển các phương pháp điều trị có khả năng chữa khỏi cho một loạt các bệnh tự miễn. Thông tin được cung cấp dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Cabaletta Bio.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2024 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.