CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) và AstraZeneca đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho ứng cử viên thuốc hợp tác của họ, eplontersen. Chỉ định này nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các phương pháp điều trị các tình trạng nghiêm trọng với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, chẳng hạn như bệnh cơ tim amyloid qua trung gian transthyretin (ATTR-CM) ở người lớn.
ATTR-CM là một tình trạng gây tử vong do tích tụ protein transthyretin (TTR) bị sai lệch trong tim, dẫn đến suy tim tiến triển. Nó ảnh hưởng đến khoảng 300.000 đến 500.000 bệnh nhân trên toàn cầu và có thể dẫn đến tử vong trong vòng ba đến năm năm kể từ khi khởi phát. Eplontersen, được thiết kế để ức chế sản xuất protein TTR, hiện đang được đánh giá trong nghiên cứu CARDIO-TTRansform Giai đoạn 3, nghiên cứu lớn nhất thuộc loại này với hơn 1.400 người tham gia. Kết quả từ nghiên cứu dự kiến sớm nhất là vào năm 2025.
Thuốc đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ dưới tên thương hiệu WAINUA™ để điều trị bệnh đa dây thần kinh của bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền ở người lớn. Ionis và AstraZeneca cũng đang tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định ở châu Âu và các khu vực khác cho chỉ định này. WAINUA đã được cấp Chỉ định Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ và EU để điều trị ATTR.
Eugene Schneider, MD, phó chủ tịch điều hành và giám đốc phát triển lâm sàng tại Ionis, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng của eplontersen như một phương pháp điều trị biến đổi cho ATTR-CM, nhấn mạnh tầm quan trọng của chỉ định Fast Track của FDA. Sarah Walters, phó chủ tịch của AstraZeneca, nhắc lại cam kết của họ trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong bệnh amyloidosis thông qua đổi mới.
Tình trạng Fast Track nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp mới trong điều trị ATTR-CM và có khả năng rút ngắn thời gian cần thiết để eplontersen tiếp cận bệnh nhân nếu nó được chứng minh là an toàn và hiệu quả.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Giữa những phát triển đầy hứa hẹn trong điều trị ATTR-CM của Ionis Pharmaceuticals và AstraZeneca, điều đáng chú ý là sức khỏe tài chính hiện tại của AstraZeneca và hiệu suất thị trường. Theo dữ liệu thời gian thực từ InvestingPro, AstraZeneca (NASDAQ: AZN) tự hào có vốn hóa thị trường đáng kể là 192,19 tỷ USD, phản ánh sự hiện diện đáng kể của nó trong ngành dược phẩm. Hệ số P/E của công ty ở mức 34,76, với tỷ lệ P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4/2023 ở mức 17,95, cho thấy mức định giá có thể hấp dẫn so với tăng trưởng lợi nhuận ngắn hạn.
Tiếp tục củng cố niềm tin của nhà đầu tư, AstraZeneca đã duy trì biên lợi nhuận gộp là 82,45% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023. Tỷ suất lợi nhuận ấn tượng này cho thấy khả năng quản lý chi phí hiệu quả của công ty và gợi ý về sức khỏe tài chính mạnh mẽ. Ngoài ra, AstraZeneca là một công ty trả cổ tức đáng tin cậy, với lịch sử duy trì chi trả cổ tức trong 31 năm liên tiếp - một minh chứng cho sự ổn định tài chính và cam kết lợi nhuận của cổ đông.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về tiềm năng tài chính và thị trường của AstraZeneca, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có thêm 14 Mẹo InvestingPro có sẵn, bao gồm phân tích biến động giá cổ phiếu, mức nợ và khả năng dòng tiền của công ty. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập các mẹo có giá trị này để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần và có được thông tin chi tiết toàn diện về vị thế thị trường và triển vọng tương lai của AstraZeneca.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.