Bơm tiền để đạt mục tiêu 8,5% GDP: Liều lĩnh hay cần thiết cho tăng trưởng?
Investing.com - Cổ phiếu của Regulus Therapeutics (NASDAQ: RGLS) đã tăng 23,3% hôm nay sau khi công bố kết quả thành công từ thử nghiệm lâm sàng đa liều tăng dần (MAD) giai đoạn 1b của farabursen để điều trị bệnh thận đa nang trội nhiễm sắc thể thường (ADPKD).
Công ty dược phẩm sinh học báo cáo rằng thử nghiệm đã đạt được các điểm cuối chính, cho thấy sự gia tăng đáng kể về mặt thống kê về nồng độ protein PC1 và PC2 trong nước tiểu, tương quan nghịch với mức độ nghiêm trọng của ADPKD và sự ngừng tăng trưởng tổng thể tích thận (htTKV) trong thời gian nghiên cứu bốn tháng. Dữ liệu cho thấy farabursen có thể ảnh hưởng trực tiếp đến sự tiến triển của bệnh bằng cách hạn chế sự phát triển u nang bất thường.
Nhóm thứ tư của thử nghiệm, bao gồm 26 đối tượng, đã nhận được liều 300 mg farabursen cách tuần trong ba tháng. Nhóm này cho thấy tốc độ tăng trưởng htTKV trung bình là 0,05%, so với tốc độ tăng trưởng trung bình là 2,58% ở các đối tượng giả dược. Phân tích thăm dò cũng chỉ ra rằng những bệnh nhân được điều trị bằng farabursen đã giảm tốc độ tăng trưởng htTKV khi so sánh với các nhóm đối chứng tiền sử từ các thử nghiệm ADPKD trước đây.
Preston Klassen, MD, Chủ tịch và Trưởng bộ phận Nghiên cứu và Phát triển tại Regulus, bày tỏ sự tin tưởng vào mức độ tiếp xúc mục tiêu tối ưu được cung cấp bởi liều 300 mg và khả năng farabursen ngăn chặn sự phát triển thận ở bệnh nhân ADPKD. Công ty đang chuẩn bị tiến tới thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng vào cuối năm nay.
Giám đốc điều hành Jay Hagan cảm ơn các bệnh nhân, bác sĩ và nhân viên hỗ trợ tham gia vào quá trình phát triển farabursen và nhấn mạnh sự liên kết với FDA về kế hoạch của chương trình và thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3, có thể hỗ trợ Phê duyệt nhanh.
Giữa tin tức tích cực này, nhà phân tích Yanan Zhu của Wells Fargo đã nâng cấp Regulus Therapeutics từ Equal Weight lên Tăng Tỷ Trọng và nâng mục tiêu giá từ 3,00 USD lên 6,00 USD, tiếp tục thúc đẩy niềm tin của nhà đầu tư vào cổ phiếu.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.