Bitcoin giảm còn 112.900 USD khi thị trường gia tăng lo ngại về khả năng cắt giảm lãi suất
Investing.com -- Cổ phiếu Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) đã tăng 5% sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Quy chế Thuốc Mồ côi cho phương pháp điều trị PBGENE-DMD của họ dành cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Công ty chỉnh sửa gen giai đoạn lâm sàng này, sử dụng nền tảng độc quyền ARCUS, đã nhận được quy chế này cho phương pháp điều trị tiềm năng đối với DMD, một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ.
Cột mốc quy định này diễn ra sau khi công ty gần đây nhận được chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em cho cùng liệu pháp. Quy chế Thuốc Mồ côi cung cấp cho Precision BioSciences các ưu đãi tài chính để hỗ trợ phát triển lâm sàng và khả năng độc quyền thị trường lên đến bảy năm nếu phương pháp điều trị cuối cùng được phê duyệt.
"Việc nhận được Quy chế Thuốc Mồ côi từ FDA cho PBGENE-DMD nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng to lớn và sự cấp bách trong việc cung cấp các phương pháp điều trị an toàn có thể cải thiện đáng kể chức năng cơ theo thời gian cho các bé trai mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne," bà Cindy Atwell, Giám đốc Phát triển và Kinh doanh tại Precision BioSciences cho biết.
Công ty cho biết họ vẫn đang trong quá trình đối thoại tích cực với FDA khi thúc đẩy PBGENE-DMD hướng tới các cột mốc quy định, với dữ liệu lâm sàng dự kiến vào năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.