Sáng 18-10, giá vàng miếng SJC, vàng nhẫn giảm rất mạnh
Investing.com -- Cổ phiếu Praxis Precision Medicines (NASDAQ:PRAX) đã tăng vọt 100% sau khi công ty công bố kết quả tích cực từ hai nghiên cứu giai đoạn 3 quan trọng về thuốc điều trị chứng run vô căn ulixacaltamide HCl.
Công ty dược phẩm sinh học có trụ sở tại Boston báo cáo rằng bệnh nhân được điều trị bằng ulixacaltamide trong nghiên cứu nhóm song song (Nghiên cứu 1) đã cho thấy sự cải thiện trung bình có ý nghĩa thống kê là 4,3 điểm so với đường cơ sở trong Thang đánh giá Hoạt động Sinh hoạt Hàng ngày Sửa đổi 11 tại Tuần 8, đạt được tiêu chí đánh giá chính đã được xác định trước. Tất cả các tiêu chí đánh giá phụ chính trong Nghiên cứu 1 cũng có ý nghĩa thống kê.
Trong Nghiên cứu 2, một thử nghiệm rút lui ngẫu nhiên, thuốc đã đạt tiêu chí đánh giá chính đã xác định trước với 55% bệnh nhân duy trì hiệu quả điều trị khi dùng ulixacaltamide so với 33% ở nhóm dùng giả dược. Tỷ lệ cải thiện bệnh trong giai đoạn rút lui ngẫu nhiên cũng cho thấy hiệu quả vượt trội ở bệnh nhân được điều trị bằng ulixacaltamide so với giả dược.
"Lần đầu tiên chúng tôi có một loại thuốc được thiết kế đặc biệt cho bệnh nhân run vô căn," bà Tiến sĩ Salima Brillman, đồng trưởng nhóm nghiên cứu của chương trình cho biết. "Ulixacaltamide không chỉ là dữ liệu trên biểu đồ - mà là cơ hội thực sự giúp người bệnh lấy lại sự độc lập và cải thiện chức năng sinh hoạt hàng ngày một cách có ý nghĩa."
Công ty báo cáo rằng ulixacaltamide nhìn chung được dung nạp tốt với hồ sơ an toàn phù hợp với các thử nghiệm trước đó và không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm táo bón, chóng mặt, tâm trạng phấn khích, sương mù não, đau đầu, dị cảm và mất ngủ.
Praxis đã gửi yêu cầu họp trước NDA đến FDA và dự định nộp Đơn xin Phê duyệt Thuốc mới vào đầu năm 2026, tùy thuộc vào thỏa thuận với cơ quan quản lý. Công ty lưu ý rằng bệnh nhân trong chương trình Essential3 đã sống chung với chứng run vô căn trung bình 30 năm, cho thấy nhu cầu lớn chưa được đáp ứng về các phương pháp điều trị hiệu quả.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.