Giá dầu tăng hơn 1% sau khi Trump nói rằng Ấn Độ sẽ ngừng mua dầu từ Nga
Investing.com -- Cổ phiếu Lexeo Therapeutics (NASDAQ:LXEO) đã tăng vọt 25% sau khi công ty thông báo về tiến triển trong các cuộc thảo luận với FDA liên quan đến con đường phê duyệt nhanh cho liệu pháp điều trị bệnh cơ tim Friedreich ataxia LX2006.
Công ty y học di truyền giai đoạn lâm sàng này tiết lộ rằng FDA đang mở ra khả năng kết hợp dữ liệu từ các nghiên cứu Giai đoạn I/II đang diễn ra với dữ liệu then chốt để hỗ trợ Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) theo con đường Phê duyệt Nhanh. Phản hồi quy định này có thể giảm quy mô và thời gian của nghiên cứu then chốt đã lên kế hoạch, có khả năng đẩy nhanh tiến độ nộp hồ sơ BLA.
Dữ liệu lâm sàng tạm thời cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, với những người tham gia có chỉ số khối cơ thất trái (LVMI) bất thường ở thời điểm ban đầu đạt được mức giảm trung bình 18% sau 6 tháng và giảm trung bình 23% sau 12 tháng, vượt quá ngưỡng mục tiêu đã được FDA đồng thuận là giảm 10%.
Công ty cũng báo cáo sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong Thang đánh giá Friedreich Ataxia sửa đổi (mFARS), cho thấy sự tiến triển bệnh chậm lại và chức năng được cải thiện. Trong số những người tham gia có LVMI bất thường ban đầu, cả sáu người đều đạt được các chỉ số trong phạm vi bình thường tính đến lần thăm khám gần đây nhất.
Lexeo dự định bắt đầu nghiên cứu then chốt về LX2006 trong nửa đầu năm 2026, trong khi chờ hoàn thiện giao thức thử nghiệm. Trước đây, FDA đã cấp các chỉ định Liệu pháp Đột phá, Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến, Thuốc mồ côi và Theo dõi Nhanh cho LX2006.
Liệu pháp này nhìn chung đã được dung nạp tốt trong các thử nghiệm lâm sàng, không có báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng Cấp độ 3+ cho đến nay trong số 17 người tham gia trong bản cập nhật an toàn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.