Investing.com - Cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals đã tăng 6% trong phiên giao dịch trước khi mở cửa vào thứ Sáu sau khi thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt TRYNGOLZA™ (olezarsen) để điều trị hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS), một căn bệnh hiếm gặp và đe dọa tính mạng. Điều này đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với công ty khi TRYNGOLZA trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho FCS ở Hoa Kỳ, với Ionis hy vọng đây sẽ là sản phẩm đầu tiên trong số bốn sản phẩm ra mắt trong ba năm tới.
TRYNGOLZA, được sử dụng cùng với chế độ ăn ít chất béo, đã được chứng minh là làm giảm đáng kể chất béo trung tính và giảm đáng kể nguy cơ các biến cố viêm tụy cấp tính ở người lớn. Sự chấp thuận dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 Balance, cho thấy mức chất béo trung tính giảm đáng kể về mặt thống kê và giảm các biến cố viêm tụy cấp tính có ý nghĩa lâm sàng. Với hồ sơ an toàn thuận lợi, việc điều trị được tự thực hiện thông qua máy tiêm tự động mỗi tháng một lần.
Giám đốc điều hành Ionis, Brett P. Monia, Tiến sĩ, ca ngợi sự chấp thuận của FDA là một khoảnh khắc biến đổi cho bệnh nhân FCS và gia đình của họ, nhấn mạnh tiềm năng của phương pháp điều trị để thay đổi diễn biến của bệnh. Sự phát triển của Ionis thành một công ty công nghệ sinh học giai đoạn thương mại tích hợp đầy đủ được nhấn mạnh bởi sự chấp thuận này, với một dòng thuốc phong phú được dự đoán sẽ theo sau.
Quyết định của FDA bị ảnh hưởng bởi kết quả tích cực của thử nghiệm Cân bằng giai đoạn 3, trước đây đã được công bố trên Tạp chí Y học New England. Điều tra viên của thử nghiệm, Tiến sĩ Alan Brown, bày tỏ sự phấn khích về việc hiện có một lựa chọn kê đơn hiệu quả cho bệnh nhân FCS của mình.
FCS được đặc trưng bởi nồng độ chất béo trung tính cực cao và nguy cơ viêm tụy cấp tính cao, có thể gây tử vong. Tại Hoa Kỳ, người ta ước tính rằng FCS ảnh hưởng đến khoảng 3.000 người, với hầu hết các trường hợp vẫn chưa được chẩn đoán. TRYNGOLZA sẽ có mặt tại Hoa Kỳ trước cuối năm nay và Ionis cam kết cung cấp các dịch vụ hỗ trợ để giúp bệnh nhân tiếp cận điều trị.
Lặp lại quan điểm của công ty, nhà phân tích Yaron Werber của TD Cowen nhận xét về tầm quan trọng của sự chấp thuận, "Hôm nay FDA đã phê duyệt Tryngolza (olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) trong hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS) đánh dấu một bước tiến quan trọng trong quá trình phát triển thương mại của Ionis với tư cách là sự chấp thuận đầu tiên của công ty đối với một sản phẩm độc lập, thuộc sở hữu hoàn toàn. Tryngolza hiện là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho FCS với nhãn mà chúng tôi tin rằng gần như là trường hợp tốt nhất.
Sự chấp thuận cũng bao gồm Đánh giá ưu tiên và các chỉ định Fast Track, Orphan Drug và Breakthrough Therapy đã được cấp trước đó. Ngoài ra, olezarsen đang được xem xét ở Liên minh châu Âu và các hồ sơ quy định ở các quốc gia khác đang được lên kế hoạch. Ionis cũng đang đánh giá olezarsen trong ba thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 để điều trị tăng triglyceride máu nặng (sHTG).
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.