Mỹ cảnh báo áp thuế lên đến 100% đối với các quốc gia mua dầu của Nga
Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO), công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 108,63 triệu USD đang giao dịch ở mức 0,46 USD mỗi cổ phiếu, đã công bố kết quả tích cực hôm thứ Ba từ nghiên cứu đăng ký Giai đoạn 1/2 STAAR đánh giá isaralgagene civaparvovec (ST-920), một liệu pháp gen đang được nghiên cứu cho người trưởng thành mắc bệnh Fabry. Theo dữ liệu của InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã chịu áp lực đáng kể gần đây, mặc dù các nhà phân tích vẫn duy trì xếp hạng mua đồng thuận với tiềm năng tăng giá.
Theo thông cáo báo chí, một liều isaralgagene civaparvovec tạo ra độ dốc tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR) trung bình hàng năm là 1,965 mL/phút/1,73m² mỗi năm (95% CI:-0,153, 4,083) tại tuần thứ 52 trên tất cả 32 bệnh nhân được điều trị. Trong khi phát triển những phương pháp điều trị đầy hứa hẹn này, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đã tạo ra 63,76 triệu USD doanh thu trong 12 tháng qua, mặc dù vẫn tiếp tục đầu tư mạnh vào R&D, điều này là điển hình cho các công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Đối với 19 bệnh nhân có thời gian theo dõi 104 tuần, độ dốc eGFR trung bình hàng năm là 1,747 mL/phút/1,73m² mỗi năm (95% CI:-0,106, 3,601). Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đồng ý rằng độ dốc eGFR sẽ đóng vai trò là điểm cuối lâm sàng trung gian theo quy trình Phê duyệt Nhanh.
Sangamo cho biết họ sẽ so sánh độ dốc eGFR trung bình hàng năm của isaralgagene civaparvovec với các phương pháp điều trị bệnh Fabry đã được phê duyệt bằng cách sử dụng phân tích tổng hợp từ các nghiên cứu đã công bố. Dữ liệu quan sát cho các phương pháp điều trị khác, bao gồm Replagal (agalsidase alfa), Fabrazyme (agalsidase beta), và Galafold (migalastat), cho thấy độ dốc eGFR trung bình hàng năm ước tính dao động từ -2,2 đến -0,4 mL/phút/1,73m² mỗi năm.
Nghiên cứu STAAR đã thu nhận cả bệnh nhân nam và nữ đang điều trị bằng liệu pháp thay thế enzyme (ERT), giả ERT-naive, hoặc ERT-naive, với độ tuổi trung bình là 42 và thời gian theo dõi trung bình là 24 tháng. Bệnh nhân được điều trị lâu nhất đã đạt 4,5 năm theo dõi.
Các điểm cuối thứ cấp chính đều tích cực, với hoạt động alpha-galactosidase A tăng cao duy trì lên đến 4,5 năm ở bệnh nhân được điều trị lâu nhất. Tất cả 18 bệnh nhân bắt đầu với ERT đã ngừng ERT và vẫn tiếp tục không sử dụng tính đến thứ Ba, với mức lyso-Gb3 trong huyết tương nhìn chung ổn định và các điểm cuối về tim mạch đã ổn định.
Các phát hiện bổ sung bao gồm cải thiện mức độ nghiêm trọng của bệnh, tăng điểm chất lượng cuộc sống (SF-36) có ý nghĩa thống kê ở tuần 52, và cải thiện các triệu chứng tiêu hóa. Một số bệnh nhân báo cáo giảm hoặc ngừng sử dụng thuốc giảm đau và khôi phục khả năng đổ mồ hôi.
Liệu pháp này thể hiện hồ sơ an toàn thuận lợi, với hầu hết các biến cố bất lợi ở mức độ 1 hoặc 2. Các biến cố phổ biến nhất là sốt, COVID-19, đau đầu và viêm mũi họng. Tất cả các biến cố đều được giải quyết bằng quản lý lâm sàng, và không có bệnh nhân nào ngừng điều trị do vấn đề an toàn.
Tóm tắt này dựa trên tuyên bố từ hồ sơ SEC của công ty. Mặc dù kết quả lâm sàng của Sangamo cho thấy triển vọng, phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng công ty đang đối mặt với những thách thức tài chính với điểm sức khỏe tài chính tổng thể YẾU. Các nhà đầu tư tìm kiếm hiểu biết sâu hơn về vị thế tài chính và triển vọng tăng trưởng của Sangamo có thể truy cập các Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ dành riêng cho người đăng ký InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ với phân tích chuyên gia và thông tin hữu ích.
Trong tin tức gần đây khác, Sangamo Therapeutics đã công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 STAAR về isaralgagene civaparvovec, một liệu pháp gen cho bệnh Fabry. Nghiên cứu cho thấy độ dốc eGFR trung bình hàng năm tích cực, trái ngược với độ dốc giảm thường thấy ở các phương pháp điều trị hiện có, và tất cả bệnh nhân đã ngừng liệu pháp thay thế enzyme. Công ty dự định nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm lên FDA vào năm 2026. Trong khi đó, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 10 USD đối với Sangamo, bày tỏ sự lạc quan về các cột mốc sắp tới của công ty, bao gồm việc nộp đơn BLA tiềm năng vào đầu năm 2026. Tuy nhiên, Jefferies đã hạ mức giá mục tiêu xuống 1,50 USD nhưng vẫn giữ xếp hạng Mua, trích dẫn những nỗ lực tài chính gần đây nhằm kéo dài thời gian tài chính của Sangamo. Công ty gần đây đã bảo đảm 23 triệu USD tài chính và đang trong các cuộc thảo luận với các đối tác tiềm năng cho chương trình bệnh Fabry của họ. Ngoài ra, sự hợp tác của Sangamo với Eli Lilly có thể mang lại các khoản thanh toán cột mốc lên tới 1,4 tỷ USD, nhấn mạnh các quan hệ đối tác chiến lược của công ty trong thị trường liệu pháp gen.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.