Mỹ cảnh báo áp thuế lên đến 100% đối với các quốc gia mua dầu của Nga
Investing.com — Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), một công ty y học gen với giá trị vốn hóa thị trường 162 triệu USD, đã đạt được một cột mốc quan trọng trong việc phát triển sản phẩm liệu pháp gen ứng viên cho bệnh Fabry, isaralgagene civaparvovec, còn được gọi là ST-920. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty đang đối mặt với những thách thức tài chính với EBITDA âm 93 triệu USD trong 12 tháng qua, phản ánh bản chất đòi hỏi vốn cao của ngành phát triển công nghệ sinh học. Công ty đã thông báo hôm nay rằng tất cả bệnh nhân trong nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 đã hoàn thành ít nhất 52 tuần theo dõi, một yêu cầu cho quy trình Phê duyệt Nhanh của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Với cổ phiếu đang giao dịch thấp hơn 77% so với mức cao nhất 52 tuần là 3,18 USD, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang được định giá thấp, mặc dù các nhà đầu tư nên lưu ý điểm sức khỏe tài chính yếu và biên lợi nhuận âm của công ty.
Dữ liệu sơ bộ cho thấy độ dốc tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR) trung bình dương tính ở tuần thứ 52, cho thấy tiềm năng lợi ích thận của liệu pháp này. Dữ liệu này dựa trên các báo cáo trước đó được trình bày vào tháng 2 năm 2025. ST-920 đã được bệnh nhân dung nạp tốt, và dự kiến sẽ có kết quả dữ liệu quan trọng vào cuối quý 2 năm 2025.
Một cuộc họp Loại B gần đây với FDA vào tháng 4 năm 2025 đã cung cấp cho Sangamo một lộ trình Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) rõ ràng cho kế hoạch nộp đơn Cấp phép Sinh phẩm (BLA) dự kiến vào quý 1 năm 2026. Việc phê duyệt và ra mắt thương mại có thể diễn ra sớm nhất vào nửa cuối năm 2026, tùy thuộc vào các quy trình quản lý.
Bà Nathalie Dubois-Stringfellow, Tiến sĩ, Giám đốc Phát triển tại Sangamo, bày tỏ sự lạc quan về dữ liệu độ dốc eGFR trung bình một năm và sự rõ ràng có được từ cuộc họp FDA, cùng nhau vạch ra con đường quản lý hướng tới khả năng phê duyệt cho ST-920.
Nghiên cứu STAAR là một thử nghiệm toàn cầu, nhãn mở, liều đơn, phạm vi liều được thiết kế để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của ST-920 ở bệnh nhân mắc bệnh Fabry, một rối loạn tích tụ lysosome đặc trưng bởi thiếu hụt enzyme dẫn đến tổn thương cơ quan.
FDA đã cấp cho ST-920 các chỉ định Thuốc mồ côi, Đường đi nhanh và Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT). Nó cũng đã nhận được chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi và đủ điều kiện PRIME từ Cơ quan Thuốc châu Âu (EMA) và chỉ định Đường đi Cấp phép và Tiếp cận Sáng tạo từ Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh.
Trong khi các cuộc thảo luận với EMA đang diễn ra, Sangamo cũng đang tham gia vào các cuộc đàm phán phát triển kinh doanh cho các thỏa thuận thương mại hóa tiềm năng.
Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí và phản ánh tình trạng hiện tại của nỗ lực của Sangamo Therapeutics nhằm mang lại các phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh nghiêm trọng.
Trong các tin tức gần đây khác, Sangamo Therapeutics đã ký kết một thỏa thuận cấp phép quan trọng với Eli Lilly, cấp cho Lilly quyền độc quyền sử dụng công nghệ capsid STAC-BBB của Sangamo. Thỏa thuận này bao gồm khoản thanh toán trước 18 triệu USD và tiềm năng để Sangamo kiếm được tới 1,4 tỷ USD phí bổ sung và thanh toán cột mốc cho năm mục tiêu bệnh thần kinh tiềm năng. Các nhà phân tích từ H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua đối với Sangamo với mức giá mục tiêu 10 USD, nhấn mạnh sự tin tưởng vào các đối tác chiến lược và đường ống sản phẩm của công ty. Trong khi đó, Jefferies đã điều chỉnh mức giá mục tiêu cho Sangamo xuống còn 2 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, phản ánh quan điểm thận trọng về triển vọng tài chính của công ty. Truist Securities cũng duy trì xếp hạng Mua, nhấn mạnh tiến triển của Sangamo trong việc phát triển các phương pháp điều trị cho đau thần kinh mãn tính và bệnh prion, với kết quả dự kiến vào cuối năm 2026. Sangamo được cho là đang trong các cuộc đàm phán nâng cao cho một đối tác tiềm năng khác cho chương trình STAC-BBB, điều này có thể mở rộng khả năng tài chính của họ vượt quá năm 2026. Công ty cũng đang đi đúng hướng để trình bày dữ liệu eGFR một năm vào giữa năm 2025 và dự định nộp đơn xin phê duyệt nhanh cho chương trình bệnh Fabry vào cuối năm đó. Vị thế tài chính hiện tại của Sangamo bao gồm 42 triệu USD tiền mặt, dự kiến sẽ hỗ trợ hoạt động đến giữa năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.