Ngân hàng trung ương lo nguy cơ đổ vỡ tài chính toàn cầu
WAYNE, Pa. - Palvella Therapeutics (NASDAQ:PVLA) hôm nay đã thông báo hoàn tất việc tuyển dụng cho thử nghiệm TOIVA giai đoạn 2 đánh giá gel rapamycin QTORIN cho dị dạng tĩnh mạch da, đạt mục tiêu 16 đối tượng tại các trung tâm dị thường mạch máu. Công ty công nghệ sinh học đang ở giai đoạn lâm sàng này, hiện có giá trị thị trường 628,63 triệu USD, đã chứng kiến cổ phiếu tăng hơn 370% từ đầu năm đến nay, theo dữ liệu của InvestingPro.
Thử nghiệm này đang kiểm tra gel khan rapamycin QTORIN 3,9% như một liệu pháp tiềm năng đầu tiên được FDA phê duyệt cho dị dạng tĩnh mạch da, một tình trạng da di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 75.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ. Tình trạng này có thể gây chảy máu, huyết khối, loét, biến dạng và tăng sinh mô.
"Dị dạng tĩnh mạch da có thể gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống, dẫn đến bệnh tật đáng kể và suy giảm chức năng của da, tuy nhiên hiện tại không có liệu pháp nào được FDA phê duyệt để giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng cao này," bà Megha Tollefson, bác sĩ da liễu nhi khoa tại Phòng khám Mayo ở Rochester, Minnesota và là Nghiên cứu viên chính của TOIVA cho biết.
Nghiên cứu một nhánh, nhãn mở này sử dụng điều trị bôi ngoài da một lần mỗi ngày, với các biện pháp đánh giá hiệu quả bao gồm đánh giá ấn tượng toàn cầu của bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân cùng đánh giá các biểu hiện lâm sàng cụ thể. Công ty cũng sẽ đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp thông qua việc theo dõi các tác dụng phụ.
Dị dạng tĩnh mạch da được gây ra bởi các đột biến dẫn đến sự hoạt hóa quá mức của con đường tín hiệu PI3K/mTOR, dẫn đến tĩnh mạch rối loạn chức năng trong da. Rapamycin QTORIN nhằm mục đích cung cấp chất ức chế mTOR tại chỗ đồng thời giảm thiểu phơi nhiễm toàn thân và các phản ứng bất lợi tiềm ẩn liên quan đến liệu pháp toàn thân.
Kết quả hàng đầu từ thử nghiệm dự kiến sẽ có vào giữa tháng 12 năm 2025, theo thông cáo báo chí của công ty. Trong khi phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tình hình tài chính mạnh với nhiều tiền mặt hơn nợ và tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 7,67, các nhà phân tích dự đoán sẽ tiếp tục lỗ trong năm nay. Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào 12 thông tin quan trọng bổ sung về vị thế tài chính và triển vọng tăng trưởng của PVLA.
Palvella cũng đang đánh giá cùng một phương pháp điều trị trong một thử nghiệm giai đoạn 3 cho dị dạng bạch huyết vi nang. Đối với các nhà đầu tư quan tâm đến phân tích sâu hơn về định giá và tiềm năng tăng trưởng của PVLA, InvestingPro cung cấp các báo cáo nghiên cứu toàn diện với các số liệu tài chính chi tiết và thông tin chuyên gia, có sẵn như một phần trong phạm vi bảo hiểm của hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Trong tin tức gần đây khác, Palvella Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý hai của mình, nhấn mạnh vị thế tiền mặt mạnh mẽ mặc dù chi phí hoạt động cao và dự báo thu nhập trên mỗi cổ phiếu trong tương lai cho thấy tiếp tục lỗ. Công ty đang đạt được tiến bộ trong các thử nghiệm lâm sàng của mình, với Canaccord Genuity lưu ý rằng Palvella đã vượt quá mục tiêu tuyển dụng cho thử nghiệm SELVA giai đoạn 3, tuyển dụng 51 bệnh nhân thay vì 40 như kế hoạch. Kết quả từ thử nghiệm này dự kiến sẽ có trong quý đầu tiên của năm 2026.
Các công ty phân tích đã thể hiện sự lạc quan về tiềm năng của Palvella, với Oppenheimer bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Vượt trội và mục tiêu giá 85 USD. Canaccord Genuity cũng nâng mục tiêu giá lên 66 USD từ 52 USD, duy trì xếp hạng Mua. Ngoài ra, H.C. Wainwright đã tăng mục tiêu giá lên 75 USD từ 38 USD, trích dẫn kết quả sắp tới từ thử nghiệm SELVA giai đoạn 3 của QTORIN Rapamycin ở bệnh nhân bị dị dạng bạch huyết vi nang. Những phát triển này phản ánh tiến bộ của công ty trong các chương trình lâm sàng và tác động thị trường tiềm năng của các phương pháp điều trị của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.