Nhật Bản cấp quy chế thuốc mồ côi cho liệu pháp điều trị DMD của Dyne

TOKYO - Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản đã cấp quy chế Thuốc Mồ Côi cho DYNE-251 của Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN), một liệu pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) cho bệnh nhân có đột biến phù hợp với việc bỏ qua exon 51, công ty đã thông báo vào hôm thứ Hai. Công ty công nghệ sinh học này, hiện có giá trị 1,87 tỷ đô la, có cổ phiếu giao dịch ở mức 13,15 đô la, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu này có thể đang bị định giá thấp.

Quy chế này, áp dụng cho các loại thuốc điều trị bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 50.000 bệnh nhân tại Nhật Bản, cung cấp trợ cấp phát triển và khả năng độc quyền thị trường lên đến 10 năm sau khi được phê duyệt.

DYNE-251 hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng toàn cầu Giai đoạn 1/2 DELIVER, với kết quả từ nhóm mở rộng đăng ký dự kiến vào cuối năm 2025. Thuốc này đã nhận được các chỉ định tương tự tại Hoa Kỳ và Châu Âu, bao gồm chỉ định Liệu pháp Đột phá và Theo dõi Nhanh từ FDA.

"Trong thử nghiệm DELIVER, chúng tôi đã thấy sự cải thiện chức năng chưa từng có và bền vững, nhờ vào biểu hiện dystrophin đáng kể," ông Doug Kerr, giám đốc y tế của Dyne, cho biết trong một thông cáo báo chí.

Công ty đã chọn liều đăng ký 20 mg/kg được dùng bốn tuần một lần dựa trên kết quả từ phần nghiên cứu liều tăng dần. Tiêu chí chính cho nhóm mở rộng đang tiếp diễn là sự thay đổi mức protein dystrophin sau sáu tháng.

DMD là một rối loạn thần kinh cơ tiến triển liên kết nhiễm sắc thể X hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 12.000 người tại Hoa Kỳ và 16.000 người tại EU. Tình trạng này thường biểu hiện ở độ tuổi từ 3 đến 5 với tình trạng yếu cơ tiến triển.

DYNE-251 bao gồm một oligomer morpholino phosphorodiamidate liên kết với một đoạn gắn kháng nguyên gắn với thụ thể transferrin 1. Nó được thiết kế để cho phép sản xuất dystrophin gần như đầy đủ trong cơ và hệ thần kinh trung ương.

Dyne Therapeutics cũng đang phát triển các liệu pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ cứng type 1 và có các chương trình tiền lâm sàng cho bệnh loạn dưỡng cơ mặt-vai-cánh tay và bệnh Pompe.

Trong các tin tức gần đây khác, Dyne Therapeutics đã thu hút sự chú ý với một số phát triển quan trọng. Công ty đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá từ FDA cho liệu pháp DYNE-251, nhằm điều trị cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne. Chỉ định này cho thấy DYNE-251 mang lại sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện tại, theo Stifel, đơn vị đã duy trì xếp hạng Mua và đặt mục tiêu giá 36,00 đô la cho Dyne. Về hoạt động tài chính, Dyne đã thông báo thỏa thuận vay với Hercules Capital lên đến 275 triệu đô la và kế hoạch huy động 200 triệu đô la thông qua chào bán cổ phiếu thường ra công chúng, với giá 8,25 đô la mỗi cổ phiếu.

Trong các cập nhật từ nhà phân tích, Raymond James đã nâng cấp Dyne Therapeutics lên Mua Mạnh, tăng mục tiêu giá lên 35,00 đô la, dựa trên sự lạc quan xung quanh kết quả đọc nhóm đăng ký DYNE-251 dự kiến vào cuối năm 2025. Trong khi đó, Piper Sandler tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 48,00 đô la, bày tỏ sự tin tưởng vào dữ liệu DELIVER sắp tới của công ty. Tuy nhiên, Stifel đã hạ mục tiêu giá từ 66,00 đô la xuống 36,00 đô la do thay đổi trong tiêu chí chính của nghiên cứu đăng ký của Dyne, mặc dù vẫn lạc quan về con đường quy định của công ty. Bernstein cũng điều chỉnh mục tiêu giá xuống 11,50 đô la từ 13,00 đô la, trích dẫn các hoạt động tài chính gần đây. Những phát triển này nhấn mạnh giai đoạn hoạt động đáng kể và điều chỉnh chiến lược cho Dyne Therapeutics.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.