CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) đã xác nhận kế hoạch bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 3 cho ION582, một phương pháp điều trị tiềm năng cho hội chứng Angelman (AS), vào nửa đầu năm 2025. Quyết định này được đưa ra sau một cuộc họp thành công với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), nơi họ đạt được thỏa thuận về thiết kế nghiên cứu cuối cùng.
Thử nghiệm giai đoạn 3, được đặt tên là nghiên cứu VEVE, nhằm mục đích ghi danh khoảng 200 trẻ em và người lớn mắc AS, đặc biệt là những trẻ bị xóa hoặc đột biến gen UBE3A của mẹ. Trọng tâm chính của nghiên cứu là đánh giá những cải thiện trong giao tiếp biểu cảm bằng cách sử dụng Thang đo Bayley cho sự phát triển của trẻ sơ sinh và trẻ mới biết đi-4 (Bayley-4). Điểm cuối này được chọn vì thiếu hụt trong giao tiếp biểu cảm là một trong những triệu chứng khó khăn nhất đối với những người chăm sóc những người mắc AS.
ION582 sẽ được dùng ở hai mức liều khác nhau, với bệnh nhân được điều trị hàng quý. Sau một năm điều trị, một phân tích chính sẽ được tiến hành, tiếp theo là giai đoạn mở rộng dài hạn. Nghiên cứu cũng sẽ theo dõi một số điểm cuối thứ cấp, bao gồm mức độ nghiêm trọng của bệnh tổng thể và chức năng nhận thức và vận động.
Nghiên cứu Giai đoạn 3 sắp tới được xây dựng dựa trên kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm HALOS Giai đoạn 2, trong đó ION582 đã chứng minh những cải tiến có ý nghĩa lâm sàng trên các lĩnh vực chức năng khác nhau, bao gồm giao tiếp và chức năng vận động. Dữ liệu chỉ ra rằng 97% người tham gia trong các nhóm liều trung bình và cao đã trải qua sự cải thiện các triệu chứng AS tổng thể.
ION582 là một loại thuốc antisense nghiên cứu được thiết kế để ức chế bảng điểm antisense UBE3A và tăng sản xuất protein UBE3A. Năm ngoái, FDA đã cấp chỉ định Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp ION582, công nhận những lợi ích tiềm năng để điều trị AS, một tình trạng không có liệu pháp điều chỉnh bệnh được phê duyệt.
Ionis Pharmaceuticals, công ty hàng đầu trong các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA, có một nhượng quyền thương mại thần kinh mạnh mẽ, bao gồm các phương pháp điều trị được phê duyệt cho teo cơ cột sống và bệnh đa dây thần kinh amyloid qua trung gian transthyretin di truyền. Đường ống của công ty cũng có các loại thuốc điều tra cho các bệnh hiếm gặp như bệnh Prion và bệnh Alexander, cũng như các tình trạng phổ biến hơn như bệnh Alzheimer và Parkinson.
Công ty dự kiến sẽ chia sẻ thêm thông tin cập nhật về chương trình ION582 tại Hội nghị thượng đỉnh khoa học toàn cầu FAST vào cuối tuần này. Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã có những bước tiến đáng kể trong đường ống sản phẩm của mình. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã xác nhận rằng Ứng dụng thuốc mới của Ionis cho donidalorsen, một loại thuốc điều tra nhằm dự phòng các cơn phù mạch di truyền (HAE), hiện đang được xem xét. FDA đã ấn định ngày hành động là Tháng Tám 21, 2025, cho ứng dụng này. Hơn nữa, thuốc điều tra zilganersen của công ty, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng rối loạn thần kinh cực kỳ hiếm gặp, bệnh Alexander, đã nhận được chỉ định Fast Track từ FDA.
Ionis cũng đã công bố đề xuất chào bán công khai cổ phiếu phổ thông của mình, dự kiến lên tới 500 triệu đô la. Khoản tài trợ sẽ được hướng tới việc hỗ trợ ra mắt thương mại, chương trình lâm sàng, nghiên cứu và phát triển. Về hiệu quả tài chính, Ionis báo cáo kết quả ổn định, phù hợp với hướng dẫn hàng năm và đưa ra hai phương pháp điều trị mới, WAINUA cho bệnh đa dây thần kinh ATTR di truyền và QALSODY cho ALS.
Các nhà phân tích từ Laidlaw, TD Cowen và RBC Capital đã tái khẳng định xếp hạng tích cực của họ đối với Ionis, dựa trên những phát triển gần đây của công ty và tiềm năng trong các lĩnh vực trị liệu khác nhau. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh cam kết liên tục của Ionis Pharmaceuticals trong việc thúc đẩy đường ống sản phẩm và thực hiện các mục tiêu tài chính của mình.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) chuẩn bị bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 3 cho ION582, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro.
Theo dữ liệu của InvestingPro, Ionis có vốn hóa thị trường là 6.11 tỷ đô la và báo cáo doanh thu là 813.46 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Công ty đã cho thấy sự tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ, với mức tăng 29% so với cùng kỳ. Sự tăng trưởng này phù hợp với sự phát triển liên tục của Ionis về các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA sáng tạo, bao gồm ION582 cho hội chứng Angelman.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Ionis hiện đang hoạt động thua lỗ, với tỷ suất lợi nhuận gộp âm -12,86% và tỷ suất lợi nhuận hoạt động là -42,21% trong mười hai tháng qua. Điều này không có gì lạ khi các công ty dược phẩm sinh học đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển, đặc biệt là những công ty có đường ống đầy hứa hẹn như Ionis.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm nay, đây có thể là một yếu tố để các nhà đầu tư xem xét. Về mặt tích cực, Ionis hoạt động với mức nợ vừa phải và tài sản lưu động của nó vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự linh hoạt về tài chính khi tiến lên phía trước với các thử nghiệm lâm sàng tốn kém.
Tỷ lệ giá trên sổ sách của công ty đứng ở mức 23,18, tương đối cao và có thể chỉ ra rằng thị trường có kỳ vọng cao về hiệu suất trong tương lai của Ionis, có thể là do đường ống mạnh mẽ và những đột phá tiềm năng như ION582.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 5 lời khuyên bổ sung cho Dược phẩm Ionis, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.