Intellia hoàn tất tuyển dụng bệnh nhân trong thử nghiệm liệu pháp gen HAE giai đoạn 3

CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 1,33 tỷ USD, đã thông báo hôm thứ Năm rằng họ đã hoàn tất việc tuyển dụng bệnh nhân trong nghiên cứu HAELO giai đoạn 3 toàn cầu về lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) để điều trị phù mạch di truyền (HAE). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, mặc dù hiện đang trải qua tình trạng đốt tiền nhanh chóng điển hình của các công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.

Công ty đã tuyển dụng người tham gia trong vòng chín tháng kể từ khi dùng liều cho bệnh nhân đầu tiên, với gần một nửa đến từ Hoa Kỳ. Thử nghiệm đang đánh giá hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR ở ít nhất 60 người lớn và thanh thiếu niên mắc HAE Loại I hoặc Loại II. Cổ phiếu đã thể hiện động lực mạnh mẽ gần đây, với dữ liệu từ InvestingPro cho thấy tỷ suất sinh lợi về giá 35% trong sáu tháng qua, mặc dù các nhà đầu tư nên lưu ý các chỉ số biến động đáng kể của công ty.

Intellia dự kiến sẽ công bố dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu trong nửa đầu năm 2026 và lên kế hoạch nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) trong nửa cuối năm 2026. Nếu được chấp thuận, công ty dự kiến ra mắt tại Hoa Kỳ trong nửa đầu năm 2027.

"Dựa trên kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2, lonvo-z cho thấy tiềm năng lớn để chuyển đổi tích cực mô hình điều trị HAE," bà Aleena Banerji, Giáo sư tại Trường Y Harvard và nhà nghiên cứu chính của HAELO, cho biết theo thông cáo báo chí.

Nghiên cứu HAELO là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, trong đó bệnh nhân nhận được một liều truyền 50 mg lonvo-z hoặc giả dược theo tỷ lệ 2:1. Các tiêu chí đánh giá chính bao gồm số lượng cơn HAE và bệnh nhân đạt trạng thái không có cơn từ tuần 5 đến tuần 28.

Lonvo-z được thiết kế để vô hiệu hóa gen kallikrein B1 nhằm ngăn ngừa các cơn HAE. Liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định quy định, bao gồm Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định RMAT từ FDA.

HAE là một bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng một trong 50.000 người. Các phương pháp điều trị hiện tại thường đòi hỏi sử dụng suốt đời thông qua đường tĩnh mạch, dưới da hoặc đường uống.

Intellia cũng dự kiến trình bày thêm dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 trong quý 4 năm 2025.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty.

Trong các tin tức gần đây khác, Intellia Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý 2 năm 2025, vượt quá kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty đã công bố thu nhập trên mỗi cổ phiếu là -0,98, tốt hơn mức dự báo -1,03, và đạt doanh thu 14,24 triệu USD, vượt quá mức dự kiến 11,99 triệu USD. Guggenheim đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Intellia Therapeutics xuống 14 USD, giảm từ 45 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, phản ánh dự báo doanh số đỉnh điểm được điều chỉnh cho các chương trình lâm sàng của công ty. Wells Fargo cũng hạ mục tiêu giá xuống 45 USD từ 50 USD, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, và lưu ý lịch trình phát triển cập nhật cho phương pháp điều trị ATTR-PN của Intellia. Leerink Partners giảm mục tiêu giá xuống 41 USD từ 42 USD, trong khi giữ xếp hạng Vượt trội, sau báo cáo thu nhập gần đây của Intellia và bình luận của ban lãnh đạo. Những diễn biến này nhấn mạnh những điều chỉnh đang diễn ra trong kỳ vọng của nhà phân tích và lịch trình cho các dự án chính của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.