Quan chức Fed nói rằng việc cắt giảm lãi suất nửa điểm là không hợp lý
Hôm thứ Hai, Goldman Sachs đã nhắc lại xếp hạng Bán và mục tiêu giá cổ phiếu $ 33.00 trên Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) sau khi phát hành dữ liệu mới. Công ty đã phân tích kết quả thử nghiệm giai đoạn 1/2 kéo dài sáu tháng của Ionis antisense oligonucleotide (ASO) ION582 trong điều trị hội chứng Angelman.
Thử nghiệm, thử nghiệm ba mức liều khác nhau, chỉ ra rằng 67% bệnh nhân dùng liều trung bình đến cao cho thấy sự cải thiện so với lịch sử tự nhiên. Sự cải thiện này được đánh dấu bằng sự thay đổi trung bình gần bốn điểm so với đường cơ sở trên thang đo nhận thức Bayley-4, được FDA công nhận là điểm cuối chính cho các nghiên cứu bệnh hiếm gặp.
Kết quả cũng chứng minh những tác động tích cực trong các lĩnh vực khác, chẳng hạn như kỹ năng giao tiếp và vận động tinh, cũng như các biện pháp bổ sung như thang đo Ấn tượng toàn cầu của bác sĩ lâm sàng Vineland-3 và Triệu chứng của Hội chứng Angelman.
Bất chấp những phát hiện này, Goldman Sachs lưu ý sự cần thiết phải rõ ràng về phản ứng thay đổi ở những bệnh nhân liều trung bình và cao. Công ty cho rằng sự không nhất quán này là do các yếu tố như liều tải, thời gian điều trị và sự khác biệt về tuổi và kiểu gen của bệnh nhân.
Goldman Sachs chỉ ra rằng Ionis Pharmaceuticals có kế hoạch cung cấp thêm thông tin về thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3 sắp tới trước khi bắt đầu vào nửa đầu năm 2025. Công ty đã gợi ý về một nghiên cứu có thể bao gồm khoảng 100 đến 200 bệnh nhân và sẽ đánh giá thang đo Bayley-4 và Vineland-3 trong một dân số rộng lớn về độ tuổi và kiểu gen.
Công ty cũng đang theo dõi cách ION582 so sánh với ASO, GTX-102 tương tự từ công ty đối thủ cạnh tranh RARE. Trong khi dữ liệu Bayley-4 của Ionis dường như phù hợp với kết quả của RARE, sự khác biệt tiềm năng trong hồ sơ an toàn đã được ghi nhận, chẳng hạn như không có yếu chi dưới ở bệnh nhân được điều trị bằng ION582.
Goldman Sachs cảnh báo rằng việc so sánh trực tiếp bị hạn chế do các đặc điểm cơ bản khác nhau của quần thể bệnh nhân, chẳng hạn như nghiên cứu Giai đoạn 3 của RARE chỉ bao gồm các bệnh nhân có kiểu gen xóa.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã có những bước tiến đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng và nhận được xếp hạng tích cực của các nhà phân tích. Ionis báo cáo kết quả đầy hứa hẹn từ một nghiên cứu về ION582, một phương pháp điều trị tiềm năng cho hội chứng Angelman, chứng minh sự cải thiện trong giao tiếp, nhận thức và chức năng vận động ở 97% bệnh nhân. Công ty có kế hoạch bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 3 cho ION582 vào năm 2025.
Ionis cũng thông báo rằng FDA đã chấp nhận Đánh giá ưu tiên Ứng dụng thuốc mới cho olezarsen, một phương pháp điều trị tiềm năng cho hội chứng chylomicronemia gia đình. Công ty cũng đã hoàn thành đăng ký cho ba thử nghiệm Giai đoạn 3 đánh giá olezarsen trong tăng triglyceride máu nặng.
Hơn nữa, Ionis đã đạt được thỏa thuận cấp phép với Otsuka Pharmaceutical, cấp độc quyền thương mại hóa thuốc điều tra donidalorsen ở khu vực Châu Á - Thái Bình Dương và Châu Âu, trong khi chờ phê duyệt theo quy định.
Các nhà phân tích đã thể hiện sự tin tưởng vào triển vọng của Ionis, với việc Jefferies nâng cấp cổ phiếu của công ty từ Underperform lên Buy, dựa trên các cơ hội tăng trưởng tiềm năng, đặc biệt là với việc xử lý Eplontersen. Bernstein SocGen Group cũng nâng hạng cổ phiếu Ionis từ Underperform lên Market Perform.
Những phát triển gần đây cung cấp cái nhìn sâu sắc về sự tiến bộ và tiềm năng liên tục của Dược phẩm Ionis trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Theo phân tích gần đây của Goldman Sachs về Dược phẩm Ionis (NASDAQ: IONS), điều cần thiết là phải xem xét các số liệu tài chính bổ sung và dữ liệu hiệu suất thị trường. Ionis Pharmaceuticals hiện đang nắm giữ vốn hóa thị trường là 7,35 tỷ USD, phản ánh định giá của nhà đầu tư đối với công ty.
Mặc dù kết quả thử nghiệm tích cực, các nhà phân tích đã gắn cờ lo ngại với sự sụt giảm doanh số dự kiến trong năm hiện tại, điều này có thể ảnh hưởng đến dòng doanh thu trong tương lai. Ngoài ra, biên lợi nhuận gộp của công ty ở mức -19,02% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, nhấn mạnh những thách thức về lợi nhuận.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy một sự thay đổi tiềm năng trong kỳ vọng sau kết quả thử nghiệm gần đây. Tuy nhiên, công ty dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay và nó hoạt động với tỷ lệ Giá / Sách là 24,54, cho thấy định giá cao hơn so với giá trị sổ sách của nó.
Trên một lưu ý tích cực hơn, Ionis đã chứng minh lợi nhuận mạnh mẽ trong tháng qua và ba tháng, với tổng lợi nhuận giá lần lượt là 14,32% và 16,44%, có thể thu hút các nhà đầu tư đang tìm kiếm sự tăng trưởng ngắn hạn.
Đối với độc giả tìm kiếm phân tích sâu hơn, có sẵn Mẹo InvestingPro bổ sung, cung cấp cái nhìn toàn diện về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của Ionis Pharmaceuticals. Để có quyền truy cập vào những thông tin chi tiết này, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.