Một cổ phiếu khác được AI lựa chọn vừa tăng hơn 55% chỉ trong tháng này!
CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho zilganersen, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Alexander (AxD), một rối loạn thần kinh cực kỳ hiếm gặp và gây tử vong. Tình trạng này, được công bố hôm nay, nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc giải quyết các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Thuốc nghiên cứu, zilganersen, hiện là thuốc duy nhất phát triển lâm sàng cho cả bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc AxD, một chứng loạn dưỡng bạch cầu ảnh hưởng đến chất trắng của não. Với tỷ lệ lưu hành toàn cầu ước tính từ một phần triệu đến một phần ba triệu, AxD dẫn đến suy giảm chức năng thần kinh và thường dẫn đến tử vong trong vòng 14 đến 25 năm kể từ khi xuất hiện triệu chứng. Chẩn đoán dựa trên các triệu chứng lâm sàng, phát hiện MRI và xét nghiệm di truyền.
Phó chủ tịch điều hành và giám đốc phát triển lâm sàng của Ionis, Eugene Schneider, MD, nhấn mạnh tầm quan trọng của chỉ định Fast Track, nói rằng nó phản ánh mức độ nghiêm trọng của AxD và nhu cầu đáng kể về các liệu pháp. Ông bày tỏ dự đoán của công ty đối với dữ liệu nghiên cứu quan trọng dự kiến vào nửa cuối năm 2025 và mục tiêu giới thiệu phương pháp điều trị được phê duyệt đầu tiên cho AxD.
Zilganersen, còn được biết đến với tên phòng thí nghiệm ION373, là một oligonucleotide antisense được thiết kế để giảm sản xuất protein axit fibrillary thần kinh đệm (GFAP), tích tụ do các biến thể gen gây bệnh. Trước khi chỉ định này, FDA đã cấp chỉ định Thuốc mồ côi zilganersen và Bệnh nhi hiếm, trong khi Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cũng đã cấp cho nó chỉ định Thuốc mồ côi vào năm 2019.
Ionis, một công ty chuyên về các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA, có lịch sử phát triển các loại thuốc cho các bệnh nghiêm trọng, tự hào với năm loại thuốc được bán trên thị trường và một đường ống mạnh mẽ tập trung vào thần kinh học và tim mạch. Nghiên cứu Giai đoạn 1-3 quan trọng đối với zilganersen đã hoàn thành việc ghi danh, với các thử nghiệm được thực hiện trên 13 địa điểm ở tám quốc gia.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals. Zilganersen vẫn chưa được phê duyệt cho bất kỳ chỉ định nào của các cơ quan quản lý, và tính an toàn và hiệu quả của nó vẫn đang được điều tra. Ionis đã không cung cấp bất kỳ thông tin nào về khả năng thương mại hóa thuốc hoặc tác động của nó đối với tương lai tài chính của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã công bố tiến độ mạnh mẽ trong đường ống sản phẩm năm 2024 của mình, với kết quả tài chính ổn định phù hợp với hướng dẫn hàng năm. Công ty đã đưa ra hai phương pháp điều trị mới, WAINUA cho bệnh đa dây thần kinh ATTR di truyền và QALSODY cho ALS, ở Mỹ và Châu Âu. Ionis cũng đang chuẩn bị cho sự ra mắt của Olezarsen cho FCS và mở rộng toàn cầu. Mặc dù ngừng các chương trình phát triển cho ION541 cho ALS và IONIS-FB-LRx cho teo địa lý, công ty vẫn lạc quan về đường ống đa dạng của mình.
Hơn nữa, Ionis Pharmaceuticals đã đề xuất một đợt chào bán công khai được bảo lãnh phát hành đã đăng ký cho cổ phiếu phổ thông của mình, dự kiến lên tới 500 triệu đô la, với thêm 75 triệu đô la có khả năng dành cho các nhà bảo lãnh phát hành. Được quản lý bởi Morgan Stanley và Goldman Sachs &Co. LLC, các quỹ sẽ được hướng tới việc tài trợ cho các buổi ra mắt thương mại, các chương trình lâm sàng, nghiên cứu và phát triển và nhu cầu chung của công ty.
RBC Capital duy trì xếp hạng Outperform và mục tiêu giá $ 70.00 trên Ionis Pharmaceuticals, làm nổi bật tiềm năng của công ty trong một số lĩnh vực điều trị. Công ty cũng bày tỏ sự phấn khích về khả năng tung ra loại thuốc solo đầu tiên của họ vào cuối năm nay, với ngày PDUFA được ấn định vào ngày 19 tháng 12. Sự phát triển này có thể đánh dấu một cột mốc quan trọng cho công ty trong lĩnh vực bệnh tim mạch.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) tiến hành phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho bệnh Alexander, các nhà đầu tư có thể tìm thấy bối cảnh bổ sung từ dữ liệu và mẹo của InvestingPro có giá trị. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 6,31 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào đường ống và các sản phẩm được bán trên thị trường.
Mặc dù có những tin tức tích cực về zilganersen, dữ liệu của InvestingPro cho thấy Ionis đã phải đối mặt với một số thách thức tài chính. Biên lợi nhuận gộp của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 2/2023 là -12,86%, cho thấy sự vật lộn với lợi nhuận. Điều này phù hợp với InvestingPro Tip lưu ý rằng Ionis "bị tỷ suất lợi nhuận gộp yếu".
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Ionis đã chứng minh sự tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ, với mức tăng 29% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023. Sự tăng trưởng này có thể được quy cho các sản phẩm được bán trên thị trường hiện có và có khả năng phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về đường ống của nó, bao gồm cả zilganersen.
Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng "tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn", cho thấy Ionis duy trì vị thế tài chính vững chắc để hỗ trợ các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra, bao gồm cả nghiên cứu quan trọng cho zilganersen dự kiến sẽ mang lại kết quả vào cuối năm 2025.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 10 lời khuyên bổ sung cho Dược phẩm Ionis, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.