FDA cấp quyền công nghệ nền tảng cho vector HSV-1 của Krystal Biotech

PITTSBURGH - Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ:KRYS), công ty công nghệ sinh học trị giá 5,35 tỷ USD với biên lợi nhuận gộp ấn tượng 93%, đã thông báo hôm thứ Ba rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp quyền công nghệ nền tảng cho vector virus herpes simplex loại 1 (HSV-1) được biến đổi gen, không nhân bản được sử dụng trong liệu pháp gen nhỏ mắt KB801 của công ty. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì tình hình tài chính xuất sắc với các chỉ số thanh khoản mạnh mẽ.

Vector HSV-1 hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm có đối chứng với giả dược ngẫu nhiên để điều trị bệnh giác mạc thần kinh dinh dưỡng (NK), một bệnh thoái hóa giác mạc hiếm gặp.

Chương trình chỉ định công nghệ nền tảng của FDA nhằm mục đích cung cấp hiệu quả trong quá trình phát triển, sản xuất và đánh giá thuốc. Những lợi ích tiềm năng bao gồm sự tham gia sớm hơn và thường xuyên hơn của FDA trong quá trình phát triển lâm sàng và cơ hội tận dụng dữ liệu sản xuất và an toàn tiền lâm sàng từ các sản phẩm trước đó sử dụng cùng công nghệ.

"Việc nhận được chỉ định công nghệ nền tảng từ FDA là một cột mốc quan trọng đối với đội ngũ phát triển và Krystal của chúng tôi," bà Suma Krishnan, Chủ tịch Nghiên cứu và Phát triển tại Krystal Biotech, cho biết theo thông cáo báo chí của công ty.

Để đủ điều kiện nhận chỉ định này, một công nghệ phải được hiểu rõ, có khả năng tái tạo, được sử dụng trong sản phẩm đã được FDA phê duyệt và có tiềm năng hỗ trợ phát triển nhiều sản phẩm mà không ảnh hưởng đến chất lượng hoặc an toàn.

KB801 được thiết kế để cho phép biểu hiện bền vững của yếu tố tăng trưởng thần kinh bởi các tế bào ở phía trước mắt. Phương pháp này có thể giảm gánh nặng điều trị cho bệnh nhân NK so với các liệu pháp hiện tại đòi hỏi phải sử dụng sáu lần mỗi ngày.

Sản phẩm thương mại đầu tiên của công ty, VYJUVEK, là liệu pháp gen có thể tái sử dụng đầu tiên được phê duyệt tại Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản để điều trị bệnh bóng nước biểu bì loạn dưỡng.

Tính an toàn và hiệu quả của KB801 hiện đang được đánh giá trong nghiên cứu EMERALD-1, một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 trên bệnh nhân mắc bệnh giác mạc thần kinh dinh dưỡng.

Trong tin tức gần đây khác, Krystal Biotech đã thông báo rằng FDA đã phê duyệt mở rộng nhãn cho phương pháp điều trị VYJUVEK, mở rộng đáng kể việc sử dụng sản phẩm này. Nhãn cập nhật hiện cho phép bệnh nhân bóng nước biểu bì loạn dưỡng (DEB) từ khi sinh có thể nhận điều trị, loại bỏ các hạn chế về tuổi trước đây. Ngoài ra, hướng dẫn mới cho phép bệnh nhân và người chăm sóc áp dụng thuốc tại nhà, mang lại sự linh hoạt hơn trong quản lý chăm sóc vết thương. Sau sự phát triển này, H.C. Wainwright đã nhắc lại đánh giá Mua với mức giá mục tiêu 240,00 USD cho Krystal Biotech. Tương tự, TD Cowen duy trì đánh giá Mua và đặt mức giá mục tiêu 202,00 USD cho cổ phiếu. Ngược lại, Chardan Capital Markets đã điều chỉnh mức giá mục tiêu xuống 216,00 USD từ 219,00 USD, duy trì đánh giá Mua. Sự điều chỉnh này phản ánh quyết định chiến lược của Krystal Biotech chuyển trọng tâm từ chương trình KB707 trong khối u sang phương pháp phân phối qua đường hít, bị ảnh hưởng bởi các phát hiện từ thử nghiệm KYANITE.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.